Un potencial fármaco detiene la propagación de una proteína asociada con el Alzheimer
Podría ser usado como modificador de la enfermedad de esta y otras tautopatías.
Investigadores de la Universidad de California en Los Ángeles han desarrollado una nueva y prometedora estrategia para bloquear la transmisión de las formas tóxicas de tau, una proteína que normalmente forma parte del citoesqueleto de las neuronas pero que en la enfermedad de Alzheimer se desvincula de éste y se acumula en forma de neurofibrillas insolubles y tóxicas.
Varghese John, director del equipo científico, afirma que las neuronas dañadas liberan vesículas, denominadas exosomas, cargadas con agregados de neurofibrillas tau que propagan el daño a células vecinas. En diversos experimentos los investigadores demostraron las propiedades inhibitorias del cambinol sobre la producción de exosomas y sobre la actividad enzimática del enzima del cual depende su generación, la esfingomielinasa neutra 2 (nSMasa2). La actividad inhibitoria del cambinol sobre la nSMasa2 cerebral pudo ser confirmada in vivo, tras administración oral a ratones. La capacidad de penetrar la barrera hematoencefálica ha sido una de las mayores limitaciones de los fármacos de molécula pequeña hasta ahora ensayados en el Alzheimar, afirma John.
Esto podría explicar, al menos en parte, porqué de las más de 200 moléculas examinadas en ensayos clínicos como potenciales fármacos modificadores del Alzheimer, ninguno ha proporcionado beneficio clínico significativo. Los nuevos hallazgos suponen pavimentan una nueva vía hacia el desarrollo de compuestos que inhiban las formas patológicas de tau, concluye el investigador.
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