Spinraza demuestra mejoras continuas en la función motora
Se trata de una de las nuevas conclusiones que ha anunciado Biogen acerca de los resultados del estudio SHINE, que detallan los beneficios que reporta este fármaco a poblaciones con atrofia muscular espinal (AME).
En una investigación presentada en la convención anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN), celebrada entre el 21 y el 27 de abril de 2018 en Los Ángeles (California), Biogen ha anunciado nuevas conclusiones que detallan los beneficios que reporta SPINRAZA®(nusinersén) a poblaciones con atrofia muscular espinal (AME), tanto de inicio infantil como más tardío, entre los que se incluyen la mejora de la función motora, así como el aumento de la supervivencia en caso de los pacientes más afectados. Estos datos están basados en resultados provisionales del estudio de extensión open-label SHINE y en un análisis de los efectos que produce el medicamento en la movilidad y la fatiga en participantes de aparición más tardía de los estudios CS2 y CS12 .
Con el análisis interino del estudio SHINE, donde se incluyeron datos hasta el día 30 de junio de 2017, se obtuvieron resultados sobre pacientes (n=89) con AME de inicio infantil (con más probabilidades de desarrollar el tipo 1) provenientes del estudio de Fase 3 ENDEAR . Los participantes, o bien iniciaron un tratamiento con SPINRAZA® en ENDEAR y siguieron con él en SHINE1 (n=65), o bien cambiaron desde el grupo de control simulado en ENDEAR a un tratamiento activo con SPINRAZA® en SHINE (n=24).
"Con este análisis, se demuestra que los pacientes presentaron mejorías de la función motora y un aumento en el tiempo de la supervivencia libre de eventos, ya empezaran el tratamiento de forma temprana, como en ENDEAR y siguiendo con SHINE, o bien más tarde, después de administrárseles un control simulado en ENDEAR y comenzando el tratamiento en SHINE", explicó Diana Castro, graduada en Medicina, autora principal del estudio, UT Southwestern Medical Center, Dallas, Texas. "También se confirma que quienes empezaron antes el tratamiento con el medicamento obtuvieron mejores resultados en los hitos motores, los cuales siguieron mejorando con el tiempo, y que no se encontraron motivos nuevos por los que preocuparse en cuanto a la seguridad".
En función de los resultados provisionales, los participantes que comenzaron a tratarse con dicho medicamento en ENDEAR y continuaron en SHINE, así como a los que se administró un procedimiento simulado en ENDEAR y empezaron con SPINRAZA® en SHINE, experimentaron mejoras en los hitos motores de la escala HINE-2 y en la función motora en general según las mediciones de CHOP INTEND. La mediana de tiempo hasta la muerte o hasta la necesidad de ventilación permanente de los pacientes que empezaron con SPINRAZA® en ENDEAR y continuaron en SHINE fue de 73 semanas. Entre los participantes en procedimiento simulado, la mediana de tiempo hasta la muerte o hasta la necesidad de ventilación permanente fue de 22,6 semanas en ENDEAR. La mayoría de pacientes vivos y que no necesitaron ventilación permanente después de 2 procedimientos simulados en ENDEAR se mantuvieron libres de eventos después de la administración del fármaco en SHINE durante una mediana de tiempo de 9,2 meses.
En un análisis adicional, dirigido por investigadores del Columbia University Medical Center con el apoyo de Biogen, se evaluó un subgrupo de datos de CS2 y CS122 —dos ensayos clínicos open-label multicentro—, a fin de valorar el cambio en los resultados de los pacientes en la prueba de la marcha de 6 minutos (6MWT) y las mediciones de la fatiga. El análisis examinó la capacidad de andar y la fatiga de pacientes que podían caminar (n=14), con edades de 2 a 15 años y con AME de tipo 2 (n=1) o tipo 3 (n=13) en el momento de la inscripción en el estudio. La mediana de distancia al nivel basal recorrida por los participantes fue de 250,5 metros y la mediana de la fatiga al nivel basal fue del 14,8 %. Después del tratamiento con el fármaco, la distancia recorrida aumentó (mediana de aumento de 98 metros) mientras que el nivel de fatiga se mantuvo estable o disminuyó (mediana de disminución de 3,8 %) durante cerca de 3 años.
"Con el tratamiento de SPINRAZA®, los participantes no solo consiguieron recorrer distancias superiores, sino que experimentaron una estabilización o una disminución de la fatiga al hacerlo. Ambos aspectos suponen beneficios valiosos en la práctica clínica para los pacientes con AME", añadió Jacqueline Montes, fisioterapeuta, doctora en Educación, especialista clínica neurológica, profesora adjunta, autora principal del estudio, Columbia University Irving Medical Center, Nueva York. "Igualmente, los análisis demuestran que los beneficios que aporta el medicamento siguen creciendo con el tiempo en las poblaciones con AME de tipo 2 y tipo 3".
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