martes, 1 de mayo de 2018

La terapia génica reduce la necesidad de transfusión en beta-talasemia - DiarioMedico.com

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EN ‘NEJM’

La terapia génica reduce la necesidad de transfusión en beta-talasemia

Un estudio en fase I-II demuestra la eficacia y seguridad de la terapia génica en pacientes con beta-talasemia grave.
Redacción   |  19/04/2018 15:54
 
 

Beta-talasemia
Beta-talasemia. (DM/CF)
La terapia genética puede ser útil para tratar de forma segura y efectiva la beta-talasemia. Así lo demuestra un estudio en fase inicial dirigido por Philippe Leboulch, de la División de Genética del Hospital Brigham and Women's y profesor de Medicina en la Universidad de Harvard, que se ha llevado a cabo en 22 pacientes de entre 12 y 35 años con beta-talasemia grave, que les hacía depender de transfusiones sanguíneas periódicas.
El tratamiento consistió en extraer de los pacientes células madre hematopoyéticas CD34+ que, una vez modificadas genéticamente ex vivo mediante el vector LentiGlobin BB305, se implantaron en los pacientes después de someterles a una mieloablación.
El seguimiento durante 26 meses desde la infusión de la terapia génica demostró que se redujo o incluso se eliminó la necesidad de transfusiones. Estos resultados se acaban de publicar en The New England Journal of Medicine.
Según se desprende del estudio multicéntrico internacional, que también codirige Marina Cavazzana, de la Universidad Paris-Descartes, en nueve de los pacientes tratados, que tenían la forma más grave de la beta-talasemia, disminuyó la necesidad de transfusiones en un 73 por ciento, y tres de ellos acabaron por suspenderlas completamente. De los trece restantes, doce, que tenían una forma un poco menos grave, dejaron de necesitar transfusiones.
La terapia no generó problemas seguridad: los efectos adversos relacionados con el tratamiento fueron los típicos de los que se observan en pacientes que reciben terapias celulares autólogas
Como becario postdoctoral en el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), Leboulch comenzó a investigar un enfoque terapéutico para compensar las mutaciones genéticas que conducen tanto a la anemia drepanocítica como a la beta-talasemia. Finalmente, en el Hospital Brigham and Women's, junto con otros investigadores estudiaron el vector LentiGlobin en modelos preclínicos, y publicaron los experimentos con ratones en Science. En 2010, Leboulch y Marina Cavazzana expusieron sus resultados en Nature del empleo del vector viral para corregir células genéticamente e injertarlas de nuevo en un paciente con beta-talasemia. El año pasado también publicaron en el NEJM resultados exitosos de la terapia genética con el vector en el primer paciente con anemia drepanocítica.
"Cuando se cuenta con el caso anecdótico de un solo paciente, nunca se sabe si se confirmará. Aquí, con un ensayo multicéntrico en un mayor número de pacientes, vemos una confluencia de resultados, y podemos medir la magnitud de la efecto terapéutico ", dice Leboulch. "Hay margen de mejora, pues nos gustaría ver la eliminación de la dependencia de la transfusión en los pacientes con la forma más grave de la enfermedad, pero también hay esperanzas con las modificaciones del protocolo que hemos introducido en nuestros ensayos de fase III", comenta en alusión a los dos ensayos clínicos en fase III que ya han empezado.

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