La cirugía genómica en las enfermedades oftalmológicas, cada vez más cerca de la realidad
El uso de la tecnología de edición génica CRISPR restablece la función retinal en ratones.
Investigadores de la Universidad de Columbia han desarrollado una poderosa técnica, basada en la tecnología CRISPR, para curar la retinitis pigmentosa en un modelo animal. Es la primera vez que este enfoque es utilizado para tratar una enfermedad hereditaria dominante, afirman los científicos.
Stephen Tsang, director del equipo, manifiesta que esta nueva variante de CRISPR podría ser utilizada para curar la distrofia corneal y otras muchas enfermedades. Su agilidad facilitará el tratamiento de los pacientes, independientemente de su perfil genético, indica Tsang. El investigador añade que la oftalmología será la primera de las áreas médicas en beneficiarse de la cirugía genómica. En el actual estudio el gen causante de la enfermedad fue reemplazado por la versión sana.
La ablación seguida por remplazamiento, que es el nombre que recibe esta técnica, puede ser usada para todas las mutaciones que residen en el mismo gen, lo que puede ser muy útil cuando las diversas mutaciones conducen a una misma enfermedad. Este es el caso de la retinitis pigmentosa, que puede tener su origen en cualquiera de 150 mutaciones en el gen de la rodopsina. Una ventaja adicional es que puede ser aplicada en células adultas que no se dividen, tales como las de la retina, el cerebro o el corazón.
No hay comentarios:
Publicar un comentario