Fracasa la terapia génica con factor de crecimiento nervioso en el Alzheimer
Aunque se confirma la viabilidad de la entrega génica por cirugía estereotáctica, no hay mejora clínica en comparación con el placebo.
La revista JAMA Neurology ha publicado los resultados de un ensayo de fase II en pacientes con enfermedad de Alzheimer leve o moderada tratados con el gen del factor de crecimiento nervioso. El procedimiento quirúrgico para la entrega en el núcleo basal de Meynert del virus adenoasociado portador de la terapia fue un éxito en términos de seguridad, ya que no se observaron efectos adversos significativos a lo largo de 24 meses.
Los autores afirman que este resultado demuestra la validez de esta técnica para su aplicación en ensayos controlados por placebo. Sin embargo, el ensayo no alcanzó su objetivo primario de reducción del declive cognitivo. Según indica Michael Rafii, director del estudio, éste ha estado basado en el concepto de que la degeneración de las neuronas colinérgicas en la citada área anatómica afecta la función cognitiva mediada por diversas áreas del córtex que reciben innervación de aquéllas. Esta es la razón por la cual los inhibidores de la colinesterasa han venido siendo utilizados en el tratamiento de la enfermedad, añade el investigador.
Sin embargo, estas medicaciones sólo atenúan el déficit de acetilcolina y carecen de impacto sobre la degeneración de estas neuronas. La técnica utilizada en el actual estudio había demostrado efectividad en estudios preclínicos.
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