Una terapia génica protege frente al deterioro cognitivo

Una sola dosis del gen Klotho inyectada en el SNC protege a ratones de los déficits de aprendizaje y memoria.

Redacción | 31/10/2017 13:20

Los investigadores del Instituto de Neurociencias de la UAB Miguel Chillón, Assumpció Bosch, Lydia Giménez-Llort y Àngela Sánchez. (DM)

Investigadores del Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona (INc-UAB) y del Instituto de Investigación Valle de Hebrón (VHIR) han demostrado por primera vez que la regulación del gen Klotho en el cerebro mediante terapia génica protege de los déficits de aprendizaje y memoria asociados al envejecimiento en ratones.

El estudio, publicado en Molecular Psychiatry, abre la puerta a avanzar en la investigación y el desarrollo de un fármaco basado en este gen asociado a la neuroprotección.

Los investigadores de la UAB habían demostrado previamente que Klotho regula procesos asociados al envejecimiento, aumentando la esperanza de vida cuando está sobrexpresado y acelerando el desarrollo de los déficits de aprendizaje y de memoria cuando se inhibe.

Demostración in vivo

Ahora han demostrado in vivo que una sola dosis de este gen inyectada en el sistema nervioso central protege del declive cognitivo asociado al envejecimiento de animales mayores cuando han sido tratados de jóvenes.

Los resultados, que forman parte de la tesis doctoral de Anna Massó, primera autora del artículo, son fruto de una investigación liderada por los investigadores del INc-UAB Miguel Chillón, investigador ICREA del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB y del VHI, y Lydia Giménez-Llort, del Departamento de Psiquiatría y de Medicina Legal de la Universidad. También ha colaborado Assumpció Bosch, del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular.

"La terapia se ha basado en el aumento de los niveles de esta proteína en el cerebro mediante un vector adeno-asociado (AAV). Teniendo en cuenta que el estudio se ha realizado en animales que han envejecido de manera natural, pensamos que podría tener un potencial terapéutico para tratar trastornos de demencia y neurodegenerativos, como el Alzheimer o la esclerosis múltiple, entre otros", indica Miguel Chillón.

Patente

Los investigadores han patentado la terapia desarrollada y la han licenciado a Kogenix Therapeutics. La empresa, participada por la UAB y con sede en Estados Unidos, ha sido impulsada por Miguel Chillón y Assumpció Bosch, junto con el emprendedor Menachem Abraham y Carmela Abraham, profesora de Bioquímica y Farmacología Escuela de Medicina de la Universidad de Boston, pionera en el estudio de Klotho en el sistema nervioso central desde hace más de una década.

El objetivo de Kogenix es conseguir el capital inicial necesario para avanzar en los estudios preclínicos iniciados ya en modelos animales de Alzheimer que permitan desarrollar un fármaco para terapia génica de enfermedades neurodegenerativas, basado en pequeñas moléculas que mejoren la expresión del gen o en el uso de fragmentos de la propia proteína.

"En estudios realizados en investigación básica y ensayos clínicos los VAA han demostrado ser seguros y eficaces en la implementación de la terapia génica para el sistema nervioso central. De hecho, la agencia estadounidense del medicamento (FDA) ha aprobado ya la primera terapia génica en Estados Unidos el pasado mes de agosto y se espera que apruebe más próximamente", apunta Assumpció Bosch.