Redacción. Madrid | dmredaccion@diariomedico.com | 11/08/2017 17:00
Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego (Estados Unidos) han utilizado la técnica de edición de genes Crispr-Cas9 para corregir errores moleculares que conducen a enfermedades como la distrofia miotónica tipos 1 y 2 y la enfermedad de Huntington.
"No sólo estamos analizando la causa de las enfermedades para las que no hay terapias actuales para retrasar la progresión, sino que hemos modificado el sistema Crispr-Cas9 para corregir errores moleculares a través de un vector viral", ha señalado el autor principal, Gene Yeo.
Las patologías como la distrofia miotónica tipos 1 y 2 y la enfermedad de Huntington se originan porque hay repeticiones erróneas de secuencias de ARN que son tóxicas para la célula porque impiden la producción de proteínas que son esenciales.
En este estudio, los investigadores utilizaron el Crispr-Cas9 para eliminar los ARN causantes de los problemas asociados a estas enfermedades en células derivadas de pacientes y modelos celulares de las mismas creadas en el laboratorio.
De esta forma, los expertos comprobaron que este sistema eliminaba más del 95 por ciento de los errores de ARN vinculados a la distrofia miotónica tipos 1 y 2 y la enfermedad de Huntington, tanto en las células obtenidas de los pacientes como en los modelos moleculares creados en el laboratorio.
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