La ciclodextrina puede ralentizar un trastorno neurológico mortal

La terapia con ciclodextrina en pacientes con Niemann-Pick tipo C provoca mejoras en las funciones de la marcha, la cognición y el habla, aunque acelera la pérdida de audición.

Redacción. Madrid | dmredaccion@diariomedico.com | 11/08/2017 17:00

La mitad de los pacientes con Niemann-Pick tipo C tratados con ciclodextrina vio una mejora, o no empeoraron, en la puntuación de la gravedad neurológica. (DM / CF)

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis y el Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Eunice Kennedy Shriver (Estados Unidos) han demostrado que la ciclodextrina es capaz de ralentizar la enfermedad Niemann-Pick tipo C (NPC, por sus siglas en inglés).

"Nos ha sorprendido ver resultados de que esta terapia puede retrasar la progresión de la enfermedad y, en algunos casos, devolver el habla. Es una patología neurodegenerativa en la que las terapias no pueden recuperar las neuronas que han muerto, pero si existen células cerebrales disfuncionales creemos que este medicamento puede recuperar parte de sus funciones", han explicado los expertos, cuyo trabajo ha sido publicado en The Lancet.

En concreto, los investigadores analizaron a 14 pacientes de entre 4 y 23 años que mostraban síntomas neurológicos. A todos ellos, se les administró ciclodextrina en la columna cerebral durante 12 y 18 meses, mientras que a otros tres se les suministró esta terapia cada dos semanas durante 18 meses.

Debido a que la ciclodextrina no atraviesa el cerebro desde el torrente sanguíneo, el fármaco debe ser inyectado en la columna vertebral por punción lumbar en un procedimiento ambulatorio. El estudio no tuvo un grupo de control que recibió un placebo, por lo que los investigadores compararon la progresión de los pacientes con los datos históricos recogidos de otros enfermos.

Mejora del habla, marcha y habilidad motora, pero no de la audición

Los médicos utilizaron un sistema de puntuación especializado para medir la progresión de la enfermedad, llamado NPC Neurological Severity Score, que ayuda a evaluar el movimiento de los ojos, la marcha, el habla, la deglución, las habilidades motoras finas, la cognición, la audición, la memoria y la presencia y gravedad de las convulsiones. En cada categoría, los pacientes tuvieron que puntuar de cero a cinco puntos la discapacidad severa o la pérdida de cada categoría de función.

Al analizar los datos históricos de los pacientes, los científicos comprobaron que las puntuaciones aumentaron, lo que significa que la enfermedad empeoró un promedio de 2,9 puntos por año. En contraste, las puntuaciones de los pacientes en el ensayo aumentaron un promedio de 1,2 puntos por año. Las mejoras comparadas con los datos históricos se observaron más en las funciones de la marcha, la cognición y el habla.

"Algunos de los pacientes comenzaron este ensayo sin la capacidad de hablar, y ahora hablan. Además, en comparación con los datos históricos, la mitad de los pacientes en este estudio vio una mejora, o no empeoraron, en la puntuación de la gravedad neurológica", han detallado los investigadores.

No obstante, la terapia no consiguió mejorar la pérdida de audición sino que, además, la empeoró. "La terapia con ciclodextrina acelera la pérdida de audición que ya forma parte de la progresión natural de esta enfermedad", han reconocido los científicos, si bien han informado de que la ciclodextrina disminuyó también los niveles de colesterol.