La terapia génica devuelve el oído a ratones sordos
El desarrollo de un nuevo vector ha posibilitado que los animales sean ahora capaces de oír susurros.
Científicos de la Universidad de Harvard han publicado en la revista Nature Biotechnology una técnica que permite mejorar los resultados de la terapia génica. Aplicada a ratones con una deficiencia auditiva total hereditaria, devuelve la audición con una eficiencia que capacita a los animales a oír sonidos de 25 dB, lo que equivale a un susurro de la voz humana. La clave de la técnica reside en el desarrollo de un nuevo vector portador del gen terapéutico, que permite alcanzar una región de la cóclea de difícil acceso.
Gwenaëlle Géléoc, investigadora en el Hospital Pediátrico de Boston, afirma que la técnica es eficiente y rescata las funciones auditivas y vestibulares a un nivel nunca antes alcanzado. Los animales de experimentación utilizados representan un modelo de síndrome de Usher, una enfermedad genética que afecta tanto al oído como a la visión y que tienen su origen en una deficiencia del gen de la harmonina, el cual codifica una proteína clave en la función de las células ciliadas. El vector transporta una versión corregida del gen, una estrategia que ha generado gran expectación como potencial cura de la sordera de nacimiento.
Ya en 2014, científicos de la Universidad de Michigan descubrieron su potencial en la restitución de la función de otra proteína relacionada con la pérdida auditiva.
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