POR LA FDA
Designación de huérfano para el MIN-102, de Minoryx
El compuesto está dirigido a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X.
Redacción | 22/02/2017 14:26
El compuesto MIN-102 de Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano por la agencia reguladora estadounidense FDA, lo que le otorga siete años de exclusividad en el mercado de Estados Unidos, entre otros beneficios. El compuesto tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible.
Según fuentes de la compañía, con sede en Mataró (Barcelona), se trata del único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales de la enfermedad.
A finales de 2016, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), lo que garantizan diez años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios.
El MIN-102 es un agonista selectivo de PPAR, una gamma con buena biodisponibilidad oral. Es un metabolito de la pioglitazona que ha mostrado un perfil superior en cuanto a penetración cerebral y seguridad, lo que permite alcanzar un efecto sobre PPAR gamma en el sistema nervioso central significativamente superior al que se puede lograr a las dosis seguras de pioglitazona u otras glitazonas. El MIN-102 previene disfunciones de la enfermedad (mitocondrial, estrés oxidativo, neuroinflamación, desmielinización y degeneración axonal) y tiene el potencial para tratar tanto la adrenomieloneuropatía como la adrenoleucodistrofia cerebral.
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