La FDA facilita la investigación de las etapas iniciales de la enfermedad de Alzheimer
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La enfermedad de Alzheimer es una pesadilla que devasta a muchos residentes en los Estados Unidos.
Más de 5 millones de personas han sido diagnosticadas con la enfermedad, la cual es la sexta causa de muerte en los Estados Unidos y la causa más común de la demencia entre las personas mayores de 60 años. El Alzheimer es una enfermedad degenerativa e irreversible del cerebro que destruye lentamente la memoria y las destrezas de razonamiento. Con el tiempo, priva a quienes la padecen de la capacidad de realizar hasta las tareas más sencillas de la vida diaria.
A pesar de años de intensos esfuerzos de los científicos por idear nuevos tratamientos seguros y eficaces contra el Alzheimer, las opciones siguen siendo limitadas. En los últimos 20 años, la FDA ha aprobado cinco medicamentos para la enfermedad, el más reciente en 2003. Aunque los fármacos pueden beneficiar un poco, es necesario hacer más.
Un avance reciente podría tener mejores resultados. Hace tres años, los científicos de la FDA dieron a conocer una guía preliminar que podría ayudar a las empresas a llevar a cabo ensayos clínicos enfocados en lo que sería una etapa de la enfermedad más fácil de tratar: antes de que la manifestación de la demencia sea perceptible.
Las investigaciones han demostrado que existe una separación de muchos años entre la aparición de los primeros cambios en el cerebro del paciente y la manifestación de los síntomas del Alzheimer. No obstante, en el pasado, los ensayos clínicos examinaban a los pacientes que padecían la enfermedad cuando sus síntomas ya eran claramente evidentes, mucho después de iniciados los cambios en el cerebro. Algunos investigadores han propuesto la teoría de que los beneficios más grandes estarán disponibles si se consigue idear un tratamiento para muy al principio en la evolución de la enfermedad, cuando la persona presenta los primeros síntomas del Alzheimer, o incluso antes.
Por este motivo, la formulación de medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer se ha enfocado cada vez más en las etapas previas a la manifestación de la demencia declarada. Un guía preliminar de la FDA de 2013 respondía a este avance debatiendo el diseño de ensayos clínicos para medicamentos dirigidos a los pacientes de Alzheimer que aún se encuentran en las etapas más incipientes de la enfermedad, cuando sólo se presentan síntomas imperceptibles.
“Pueda que haya una oportunidad que debe aprovecharse para influir sobre la enfermedad antes de que la persona sienta los síntomas”, señala el Dr. Eric Bastings, M.D., neurólogo y subdirector de la Sección de Productos de Neurología de la FDA.
La guía preliminar de la FDA puede ayudar a los investigadores a diseñar ensayos clínicos de terapias para las fases iniciales del Alzheimer. La dependencia espera que la guía sirva de eje para el diálogo permanente entre la FDA, los auspiciadores de nuevos medicamentos, la comunidad académica y el público en general.
“La identificación más oportuna y precisa de los pacientes con cambios iniciales en el cerebro que habrán de manifestar el Alzheimer es importante para el éxito de estos estudios clínicos”, afirma el Dr. Billy Dunn, M.D., neurólogo y director de la Divsisión de Productos de Neurología de la FDA. “Esperamos que las intervenciones más oportunas, antes de que se establezca un daño más amplio para el cerebro, tendrán un mayor éxito. Estamos muy emocionados por el potencial de que esta investigación resulte en tratamientos seguros y eficaces para las etapas iniciales de la enfermedad de Alzheimer.”
Nuevas vías para la formulación de nuevos medicamentos contra el Alzheimer
La guía preliminar de la FDA va encaminada a estimular la investigación y aborda el pensar de la dependencia en cuanto a la conducción de nuevos ensayos clínicos en las etapas más incipientes de la enfermedad de Alzheimer en pacientes sin síntomas obvios, o incluso sin ningún síntoma en lo absoluto.
Un ejemplo de cómo los ensayos clínicos vienen cambiando es el estudio sobre el Tratamiento antiamiloideo en la enfermedad de Alzheimer asintomática
, una histórica colaboración público-privada financiada en parte por el Instituto Nacional sobre el Envejecimiento. Los participantes son personas de entre 65 y 85 años de edad con funciones de memoria y razonamiento normales, pero que podrían estar en riesgo de padecer Alzheimer, según revela un encefalograma avanzado. El estudio a tres años está analizando si un nuevo tratamiento experimental puede retardar o no la pérdida de la memoria causada por el Alzheimer.
, una histórica colaboración público-privada financiada en parte por el Instituto Nacional sobre el Envejecimiento. Los participantes son personas de entre 65 y 85 años de edad con funciones de memoria y razonamiento normales, pero que podrían estar en riesgo de padecer Alzheimer, según revela un encefalograma avanzado. El estudio a tres años está analizando si un nuevo tratamiento experimental puede retardar o no la pérdida de la memoria causada por el Alzheimer.
Uno de los retos más grandes es identificar correctamente a los pacientes en riesgo de presentar Alzheimer. N los últimos años, los investigadores han identificado biomarcadores (mediciones, a menudo sustentadas en pruebas de laboratorio, de un padecimiento o enfermedad) que pueden indicar un riesgo mayor de manifestar el Alzheimer. Algunos de ellos son mutaciones genéticas.
“En una pequeña proporción de los pacientes, tener alguien con Alzheimer en la familia aumenta drásticamente el riesgo de que ellos también habrán de padecer la enfermedad”, explica el Dr. Dunn.
Sin embargo, en la mayoría de la gente el riesgo de padecer Alzheimer no se identifica con la misma claridad que digamos.
“Si podemos usar biomarcadores para elegir mejor quién debe participar en los ensayos clínicos, con suerte, estos biomarcadores ayudarán a aumentar la probabilidad de que podamos demostrar el efecto del medicamento en ellos”, propone el Dr. Bastings.
La detección oportuna de la enfermedad puede conducir a la creación de tratamientos iniciales que podrían ayudar a los pacientes a conservar la función cerebral por mucho tiempo, incluso si no haya marcha atrás para su Alzheimer subyacente.
"Estamos muy emocionados con el aumento de nuestra capacidad para encontrar tratamientos beneficiosos para tantas personas que padecen esta devastadora enfermedad", comparte el Dr. Dunn.
Este artículo está disponible en la página de Artículos para el Consumidor de la FDA, en la cual se publican las últimas novedades sobre todos los productos regulados por la FDA.
13 de septiembre de2016
Artículos para el consumidor relacionados
Consumer Updates > FDA Facilitates Research on Earlier Stages of Alzheimer's Disease
FDA Facilitates Research on Earlier Stages of Alzheimer's Disease
On this page:
Alzheimer’s disease is a nightmare haunting many Americans.
More than 5 million Americans have been diagnosed with the disease, which is the sixth leading cause of death in the United States and the most common cause of dementia among people 60 or older. Alzheimer’s is an irreversible, progressive brain disease that slowly destroys memory and thinking skills. It eventually robs sufferers of the ability to perform even the simplest tasks of daily life.
Despite years of intensive efforts by scientists to develop new safe and effective treatments for Alzheimer’s, options remain limited. In the last 20 years, FDA has approved five drugs for the disease—the most recent one in 2003. Although the drugs can provide some benefit, more needs to be done.
A recent development could bring better results. Three years ago, FDA scientists released a draft guidance that may help companies conduct clinical trials focused on what could be a more treatable stage of the disease: before the onset of noticeable dementia.
Research has shown that there is a lag of many years between the beginning of changes in a patient’s brain and the onset of Alzheimer’s symptoms. Yet in the past, clinical trials examined Alzheimer’s patients when their symptoms had become clearly apparent, long after the changes in their brains had started. Some researchers have theorized that the greatest benefits will be available if a treatment can be developed for very early in the disease course, when people have the very first symptoms of Alzheimer’s—or even earlier.
For that reason, the development of drugs for the treatment of Alzheimer’s disease has increasingly focused on the stages before the onset of overt dementia. A 2013 FDA draft guidance responded to this development by discussing the design of clinical trials for drugs for Alzheimer’s patients who are still in the very early stages of the disease, when only subtle symptoms are present.
“There may be a window of opportunity to affect the disease before people experience symptoms,” says Eric Bastings, M.D., a neurologist and the deputy director of FDA’s Division of Neurology Products.
FDA’s draft guidance may help researchers design clinical trials for early stage Alzheimer’s therapies. The agency hopes that the guidance will serve as a focus for continued discussions among FDA, sponsors of new drugs, the academic community, and the public.
“Earlier and more precise identification of patients with early changes in the brain who will go on to develop Alzheimer’s is important for the success of these clinical studies,” says Billy Dunn, M.D., a neurologist and the director of FDA’s Division of Neurology Products. “We hope that earlier interventions, before further extensive damage to the brain sets in, will be more successful. We’re very excited about the potential for this research to result in safe and effective treatments for early Alzheimer’s disease.”
New Paths for New Alzheimer’s Drugs
FDA’s draft guidance aims to encourage research and discusses FDA’s thinking about conducting new clinical trials at the very early stages of Alzheimer’s disease—in patients with no obvious symptoms, or even no symptoms at all.
One example of how clinical trials are changing is the Anti-Amyloid Treatment in Asymptomatic Alzheimer’s study, a landmark public-private partnership funded in part by the National Institute on Aging. Participants are people ages 65 to 85 who have normal thinking and memory function but might be at risk for developing Alzheimer’s, based on an advanced brain scan. The three-year study is testing whether a new investigational treatment can slow the memory loss caused by Alzheimer’s.
One of the biggest challenges is correctly identifying patients at risk for developing Alzheimer’s. In recent years, researchers have identified biomarkers (measurements, often based on a laboratory test, of a condition or disease) that may indicate a higher risk for developing Alzheimer’s. Some of them are gene mutations.
“In a small proportion of patients, having someone in the family with Alzheimer’s dramatically raises the risk that they, too, will have the disease,” Dunn says.
For most people, however, the risk of Alzheimer’s is not quite as readily identified.
“If we can use biomarkers to better choose who should be in which clinical trials, these biomarkers hopefully will help increase the likelihood that we’ll be able to show the drug effect in clinical trials,” Bastings says.
Prompt detection of the disease may lead to the development of early treatments that could help patients retain their brain function for a long time, even if their underlying Alzheimer’s may not be reversed.
“We’re very excited about increasing our ability to find beneficial treatments for so many people with this devastating disease,” Dunn says.
This article appears on the FDA’s Consumer Updates page, which features the latest on all FDA-regulated products.
September 13, 2016
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