miércoles, 21 de septiembre de 2016

Un estudio clínico aporta esperanza para la atrofia muscular espinal

Un estudio clínico aporta esperanza para la atrofia muscular espinal

Noticias Farmacia

estudio cliacutenico

6
La atrofia muscular espinal (AME) es la causa genética principal de muerte en niños. Los tratamientos actuales requieren la inyección directa en la médula espinela pero, Pip6a-PMO puede inyectarse directamente en la vena, un método más simple y seguro.
La AME se da cuando existe una falta genética de la neurona motora superviviente 1 (SMN1). Afecta tanto a los fetos como a los niños. Esta carencia provoca que haya falta de proteína SMN y así, degeneración neuronal motora y debilidad muscular. Sin embargo, las personas tenemos un gen casi idéntico llamado SMN2.
Los tratamientos actuales modifican el SMN2 para que incluya una parte fundamental del SMN1 y así, se restablece la proteína SMN. El secreto es la inyección directamente en la médula espinal de oligomeros antisentido (SSO). 


Un equipo del departamento de Fisiología, anatomía y genética de Oxford ha desarrollado un nuevo tratamiento llamado Pip6a-PMO mediante el cual los SSO se administran con un péptido llamado Pip6a. “Pip6a es una manera eficaz y segura de que los SSO alcancen el tejido”,concluye la doctora Suzan Hammond.

No hay comentarios:

Publicar un comentario