La Comisión Europea aprueba la primera terapia génica ex-vivo con células madre
Es la primera de su clase en recibir autorización de comercialización en todo el mundo.
GlaxoSmithKline (GSK), la Fondazione Telethon y el Ospedale San Raffaele han anunciado la autorización de comercialización otorgada por la Comisión Europea para Strimvelis, una terapia para tratar la inmunodeficiencia severa combinada debida a la deficiencia en el enzimaadenosina deaminasa (ADA-SCID).
El ADA es esencial para el desarrollo de los linfocitos y su deficiencia, aunque muy rara, resulta en infecciones frecuentes que ponen en peligro la vida del paciente. La nueva terapia utiliza células madre CD34+ autólogas transducidas ex-vivo con un vector viral que contiene la secuencia genética de este enzima y estará indicada cuando no se encuentren donantes de médula ósea histocompatibles. Strimvelis se administra solamente una vez y, a diferencia del trasplante, está exento de riesgo de rechazo. Para mejorar el implante de las células transducidas en la médula ósea, los pacientes son pre-tratados con una dosis baja de quimioterapia.
Martin Andrews, director de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK ha indicado que la aprobación es la conclusión de muchos años de trabajo que ahora beneficiarán a los pacientes y a sus familias.
La autorización ha estado basada en los resultados de un ensayo pivotal con 12 niños cuya supervivencia fue del 100% a los 3 años, una tasa que se ha mantenido tras una mediana de seguimiento de 7 años y con 6 pacientes adicionales.
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