En la búsqueda de nuevos tratamientos para la ataxia de Friedreich

Madrid (01/03/2016) - El Médico Interactivo

Un estudio, publicado en la revista 'Molecular Therapy', demuestra que el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) es capaz de prevenir la degeneración de neuronas, causada por la deficiencia de frataxina, proteína responsable de la aparición de la ataxia de Friedreich

El factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) es capaz de evitar la muerte neuronal en cultivos celulares en los que se induce la deficiencia de frataxina, una proteína que juega un papel fundamental en la formación de los centros hierro-azufre que, a su vez, son esenciales para la función de diferentes proteínas celulares. Este descubrimiento, publicado en la revista Molecular Therapy, sugiere nuevas vías de intervención terapéutica para la ataxia de Friedreich, causada por mutaciones recesivas que provocan una disminución drástica en los niveles de frataxina.

La deficiencia de frataxina provoca la degeneración de ciertas neuronas en el cerebelo y la médula espinal. A consecuencia de ello, los pacientes con esta enfermedad experimentan problemas en la coordinación de sus movimientos, que van empeorando hasta que muchos de ellos se ven abocados a utilizar una silla de ruedas.

"Cuando se induce la deficiencia de frataxina en el cerebelo de ratones, se observa la muerte y atrofia de distintos tipos de neuronas; y como consecuencia, los ratones sufren una disminución significativa de su capacidad para coordinar sus movimientos. Todos estos cambios patológicos se previenen con la trasferencia del gen que codifica el BDNF", explica Javier Díaz-Nido, del Centro de Biología Molecular "Severo Ochoa" (CBMSO), centro que investiga las bases moleculares de la neurodegeneración en la ataxia de Friedreich junto al Centro Mixto de la Universidad Autónoma de Madrid y del Consejo Superior de Investigaciones Científicas.