La tecnología CRISPR/Cas9 corrige la mutación que causa la distrofia muscular de Duchenne
El éxito de la intervención post-natal en ratones sugiere que también podría ser aplicable a humanos.
Usando la tecnología conocida como CRISPR/Cas9, el equipo dirigido por el Dr. Eric Olson, en la Universidad de Texas, ha conseguido detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en ratones jóvenes. Si el proceso puede ser escalado de manera segura y eficiente en humanos podría convertirse en la primera herramienta de edición genética capaz de curar la mortal enfermedad, aseguran los investigadores.
Aunque la causa genética de la DMD es conocida desde hace más de 30 años siguen sin existir tratamientos eficaces. La enfermedad destruye las fibras musculares y las reemplaza con tejido graso o fibroso, debilitando todos los músculos, incluido el corazón. La técnica utilizada por Olson y colaboradores ya había sido utilizada con éxito en 2014 para corregir la mutación deletérea en la línea germinal, una estrategia que no es factible en humanos. Ahora, los investigadores han utilizado un vector viral adenoasociado para restablecer la función del gen de la distrofina en tejidos específicos, un proceso que sí puede ser aplicado en humanos sin modificar la especie ni causar toxicidad.
Según Rhonda Bassel-Duby, profesora de biología molecular en el Centro Wellstone, el actual estudio sería un sólido paso práctico hacia la cura de la DMD.
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