Identifican una posible nueva vía de tratamiento para el Huntington
Esta enfermedad provoca alteraciones motoras, psiquiátricas y cognitivas.
La enfermedad de Huntington es un desorden neurodegenerativo progresivo causado por la repetición anómala de tripletes CAG en el gen de la hungtintina, presente en el cromosoma 4. Una patología, para la que no se conoce cura, que provoca alteraciones motoras, psiquiátricas, cognitivas y metabólicas, y se estima lleva a la muerte en un intervalo de 15 a 25 años. Y a pesar del amplio conocimiento en la genética de la enfermedad, los mecanismos moleculares y celulares que regulan su progresión son aún poco conocidos.
Por ello, el doctor José Ramón Naranjo, investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CSIC), miembro del Comité Científico Asesor de la Fundación CIEN e investigador principal de CIBERNED, y Alberto Rábano, director del departamento de neuropatología y del Banco de Tejidos de la Fundación CIEN, han participado en una investigación que identifica ladisminución de DREAM y el aumento en la actividad de ATF6 como claves en una nueva vía de neuroprotección en la enfermedad de Huntington. El estudio, publicado en Journal of Clinical Investigation, estudia la desregulación del plegamiento de las proteínas y de la homeostasis del calcio que se produce en enfermos de Huntington, con especial atención al papel de la proteína DREAM en los mismos.
Según el doctor Naranjo, “la repaglinida se usa en clínica como agente hipoglucemieante para el tratamiento de la diabetes desde hace más de 20 años. Los pacientes de Huntington presentan, además, serios problemas metabólicos incluyendo diabetes, por lo que el tratamiento sintomático del Huntington ya incluye en muchos casos agentes hipoglucemiantes. Se trataría de iniciar un estudio clínico multicentro para comprobar la eficacia de la repaglinida en el tratamiento del Huntington en humanos”.
Así, en colaboración con otros estudios del equipos del CSIC, los de las doctoras Gutiérrez y Valenzuela, el trabajo se orienta en buscar nuevas moléculas con un efecto más potente que la repaglinida para inhibir DREAM, potenciar ATF6 y bloquear de forma más duradera la aparición y el desarrollo de esta patología. El desarrollo de tratamientos y estrategias reguladoras en la enfermedad de Huntington, una patología que afecta a unas 50.000 personas en Europa, es un área de especial importancia, dado que no existe un tratamiento efectivo para ello. El retraso en la aparición de la enfermedad es clave no sólo para el aumento de la esperanza de vida de los pacientes de Huntington, sino para la mejora de su calidad.
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