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Centrando Más los Ensayos Clínicos en los Pacientes
El reciente Taller de la Mesa Redonda de Compañías de EURORDIS reunió a más de 100 participantes que debatieron cómo centrar la investigación clínica más en los pacientes a través de los resultados informados por los pacientes y las medidas de resultados centradas en los pacientes.
Centrar más los ensayos clínicos en los pacientes significa que estén diseñados para ser lo más relevantes posible para los pacientes y, por lo tanto, lo más eficientes a la hora de generar evidencia que demuestre que un tratamiento podrá mejorar vidas.
¿Qué son las medidas de resultado centradas en los pacientes?
Para determinar la seguridad clínica y la eficacia de un medicamento, los resultados de un ensayo clínico deben reflejar 'medidas de resultado', o también llamadas 'resultados finales' o 'resultados'.
Los ensayos clínicos no siempre miden resultados que sean considerados importantes o relevantes por los pacientes, lo que derivaría en un medicamento que no refleja totalmente las necesidades de los pacientes.
Los resultados informados por los pacientes (RIP) significan la recogida de datos proporcionados directamente por los pacientes en relación a su estado de salud. Estos datos son a menudo más cualitativos que cuantitativos (al contrario que los datos cuantitativos que suelen recogerse durante un ensayo clínico, como los resultados de los análisis de sangre).
Esta información se utiliza entonces para informar sobre las medidas de resultado centradas en los pacientes (MRCP). MRCP define qué ha de medirse y sobre qué se debe informar en los ensayos clínicos con el fin de determinar si el tratamiento en cuestión mejorará la vida de los pacientes. Muchos ensayos, en especial en enfermedades raras, todavía no incluyen medidas de resultados estandarizadas. No prestar la suficiente atención a la selección de los resultados de un ensayo clínico conduce a un desperdicio de datos generados, a esfuerzos de investigación e ineficacia en el desarrollo del medicamento y en los procesos de revisión de la regulación.
Las MRCP tienen por objeto poner a pacientes, familias y cuidadores en el centro de las decisiones relativas a los criterios más valiosos (resultados de los ensayos clínicos) en evaluación sanitaria, en vez de dejar la evaluación solo a los médicos.
El taller
El taller de la Mesa Redonda de Compañías de EURORDIS (ERTC) sirvió como foro para el debate entre todas las partes interesadas presentes (reguladores, compañías de biotecnología y farmacéuticas, representantes de pacientes y organismos de investigación) con el fin de llegar a un entendimiento común de los RIP y MRCP.
Está en consonancia con el trabajo realizado por el Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC), que ha publicado recomendaciones destacando la importancia de los RIP y MRCP. Estas recomendaciones han llevado a la creación de un grupo de trabajo que reúne a los mejores expertos para tomar en consideración las acciones concretas que han de tomarse en el ámbito de las enfermedades raras.
En el taller ERTC se alcanzaron las siguientes conclusiones:
- Se establecerá una colaboración entre compañías, investigadores y reguladores para que se desarrollen MCRP y RIP que se normalicen de manera generalizada. El desarrollo de conjuntos básicos estandarizados de las MRCP mejorará la calidad de los estudios o ensayos clínicos.
- Es necesario llegar a un consenso claro sobre la definición de MCRP y RIP que sea aceptado por todas las partes. Se han dado los primeros pasos para definir estos conceptos; leer el Documento Preparatorio del Taller IRDiRC sobre MRCP.
- Los participantes del taller discutieron sobre los desafíos en torno a los RIP y MRCP, incluyendo: el coste de recoger datos cualitativos de los pacientes; el problema de que los datos cualitativos expresados por los pacientes pueden ser subjetivos y más difíciles de medir que los datos cuantitativos; y el hecho de que porque las poblaciones de enfermedades raras son muy pequeñas, hay menos pacientes que puedan participar en el desarrollo de RIP / MRCP.
Para cualquier información relativa a la próxima reunión de la ERTC titulada 'Multi-stakeholder Symposium on Improving Patient Access to Rare Disease Therapies' (simposio de múltiples partes interesadas sobre la mejora del acceso de los pacientes a tratamientos para enfermedades raras), que se celebrará los días 24 - 25 de febrero 2016, envía un correo electrónico a anne-mary.bodin@eurordis.org.
Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traductor: Conchi Casas Jorde
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