SOM Biotech y Vall d’Hebron finalizan con éxito un ensayo clínico en pacientes de un fármaco para la amiloidosis
Ambas entidades han asumido conjuntamente los riesgos y retornos económicos del primer estudio en humanos del fármaco, que ahora se quiere licenciar.
SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), y el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), han finalizado con éxito el ensayo clínico de Fase IIa de prueba de concepto en humanos para evaluar la eficacia y seguridad de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad minoritaria que afecta al sistema nervioso periférico y el corazón. Para llevarlo a cabo, el hospital y la biotec catalana firmaron un acuerdo en el que se comprometían a asumir conjuntamente los riesgos y retornos económicos del proyecto.
El ensayo del compuesto SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica, se inició hace un año bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez, jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR). En el estudio participaron 17 personas, entre las cuales había pacientes afectados por la variante polineuropática de la enfermedad e individuos sanos.
Los resultados obtenidos han mostrado una eficacia excelente del fármaco para el tratamiento del amiloidosis, puesto que ha sido capaz de estabilizar el 100% de la proteína transtiretina (TTR) presente en plasma en todos los pacientes tratados. Por otro lado, el ensayo también ha evidenciado una alta seguridad, porque no se han presentado efectos adversos relacionados con el compuesto.
“Hemos demostrado que el compuesto SOM0226 tiene una gran capacidad de estabilizar la proteína transtiretina en pacientes y, por lo tanto, de frenar la progresión de esta enfermedad minoritaria invalidante”, asegura el Dr. Gámez, que además, añade que “los resultados del ensayo son muy satisfactorios y sugieren que el medicamento de SOM Biotech es capaz de frenar la progresión de todas las formas en que se presenta esta enfermedad. Hasta ahora, sólo existe en el mundo un único tratamiento para la amiloidosis por TTR, pero sólo está indicado para la fase temprana de una de las variantes de la enfermedad”.
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