La CE aprueba Vidaza (azacitadina) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en pacientes mayores

Boudry (Suiza) (04/11/2015) - Redacción

• La supervivencia global en pacientes mayores con LMA no ha mejorado en los últimos 40 años y existe una clara necesidad de tratamientos que estos pacientes puedan tolerar

• La ampliación de la indicación proporciona un nuevo tratamiento a los pacientes mayores con leucemia mieloide aguda que no son aptos para trasplante de células madre hematopoyéticas y que tienen más de un 30 por ciento de mieloblastos en la médula ósea

La compañía biotecnológica Celgene ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Vidaza (azacitadina) para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no aptos para trasplante de células madre hematopoyéticas.

La indicación de azacitadina subcutánea se ha ampliado para incluir el tratamiento de la LMA cubriendo a pacientes que tienen más de un 30 por ciento de mieloblastos de acuerdo con la clasificación de la Organización Mundial de la Salud; anteriormente, la indicación cubría a los pacientes con LMA con entre el 20 y el 30 por ciento de blastos.

Los mieloblastos son leucocitos de la médula ósea; en la LMA su funcionamiento está alterado, lo que provoca que haya numerosos leucocitos disfuncionales que pueden interferir potencialmente con la capacidad del organismo para controlar infecciones por neutropenia, y producir anemia y hemorragias.

"Este anuncio traerá esperanza a las personas con LMA, especialmente a los pacientes ancianos y más frágiles que no pueden sobrellevar terapias intensivas como el trasplante de células madre", explica Hervé Dombret M.D. jefe del Departamento de Enfermedades Hematológicas (unidad de Leucemia) del Hospital Universitario Saint Louis, AP-HP en París, Francia.

"Azacitidina ha demostrado lograr una mediana de supervivencia de 10,4 meses en estos pacientes, algo que supone un beneficio clínicamente relevante y ofrece una nueva opción de tratamiento a este grupo de personas previamente tratadas por debajo de sus necesidades", asegura este especialista.

Por su parte, el presidente de Celgene en Europa, Oriente Medio y África, Tumo Pätsi, ha destacado el compromiso de Celgene con el desarrollo de terapias innovadoras para todos los pacientes con enfermedades hematológicas, incluida la LMA.

"La aprobación de azacitidina en esta franja de pacientes con LMA nos ofrece ahora la oportunidad de ayudar a estos pacientes y subrayar nuestro compromiso con el desarrollo de medicamentos que puedan tener un impacto significativo en aquellas personas con enfermedades graves y debilitantes. Nuestros próximos pasos se centrarán en trabajar con los estados miembros para facilitar el acceso de azacitidina en esta indicación, asegurando que todos los pacientes que puedan beneficiarse de este tratamiento tengan la oportunidad de hacerlo", ha dicho.

Mayor supervivencia global

La decisión de la CE se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30 por ciento de blastos en médula ósea. La mediana de supervivencia global (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10,4 meses para los pacientes que recibían azacitidina. La tasa de supervivencia al año con azacitidina fue del 46,5 por ciento.

La decisión de la CE para el uso de azacitidina en pacientes adultos con LMA que no son candidatos a trasplante de células madre hematopoyéticas se produce como consecuencia de la opinión positiva por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP en septiembre de 2015. Adicionalmente y debido a que esta nueva indicación ofrece un beneficio clínico significativo como ha sido determinado a través del proceso regulatorio de revisión, azacitidina recibirá una ampliación de la exclusividad de mercado en todas sus indicaciones durante un año más en todo el Espacio Económico Europeo (EEE).