Las células iPS perfilarían una diana farmacológica para patologías musculares

Así lo han descubierto investigadores del Centro de Investigación y Aplicación de iPS (CiRA) en Japó, al anilizar las células de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Redacción | dmredaccion@diariomedico.com | 21/08/2015 00:00

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad muscular que presenta síntomas desde la infancia y causa una atrofia progresiva y eventualmente la muerte; y para la cual existen muy poco tratamientos. Sin embargo, investigadores del Centro de Investigación y Aplicación de iPS (CiRA), en colaboración con la Universidad de Kyoto, con el objetivo de encontrar nuevos tratamientos y dianas farmacéuticas, han diseñado un modelo que reprogramaría las células de los pacientes con DMD en células madre pluripotentes inducidas (iPS, según sus siglas en inglés). Después introducirían un gen que diferencia las células iPS de las células musculares. "Nuestro modelo nos permite usar los mismo antecedentes genéticos para estudiar la etapa temprana de la patogenesia, algo que no era posible en el pasado", explica una investigadora del CiRA Emi Shoji.

La contracción del músculo depende de una afluencia de iones de calcio (Ca2+) en las células. Sin embargo, una gran afluencia llevaría a la disfunción de la célula o incluso su muerte, lo que se cree que causa la DMD. "Es muy importante examinar a las células intactas para una evaluación precisa de cómo la afluencia de Ca2+ lleva a cascadas patógenas de DMD", explica Shoji. Ella, por lo tanto, estimuló eléctricamente su modelo para simular la contracción muscular y encontró que las células de pacientes con DMD habían incrementado de forma significativa su afluencia. Sin embargo, un estudio adicional culparía a un receptor de potencial transitorio a través del cual los iones Ca2+ entrarían en la células. Esta observación proveería de claras dianas farmacológicas para el tratamiento de DMD. Además, permitiría a los científicos descubrir agentes farmacológicos que puedan contrarrestar un desarrollo temprano de DMD.