Hepatocitos aislados de neonatos abren expectativas en el tratamiento de enfermedades metabólicas congénitas

Así lo señalan investigadores del Grupo de Hepatología Experimental del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia.

Enrique Mezquita. Valencia | 11/08/2015 17:00

Hospital La Fe, Valencia. ()

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El síndrome de Crigler-Najjar es un trastorno hereditario muy poco común en el cual no se puede descomponer la bilirrubina, una sustancia producto derivado del metabolismo de la hemoglobina. Esta enfermedad se caracteriza por altos niveles en sangre de bilirrubina desconjugada debido a la ausencia de la enzima hepática encargada de conjugarla, la UGT1A1. Sin esta enzima, la bilirrubina se puede acumular en el cuerpo y llevar a la ictericia, que se reconoce por una coloración amarillenta de la piel y de los ojos y que provoca daños en el cerebro, los músculos y los nervios. El trasplante de hepatocitos se ha propuesto como una alternativa al de hígado para algunas enfermedades metabólicas congénitas como este síndrome, pero su aplicación todavía está limitada por la escasez de hepatocitos de calidad funcional adecuada, la deficiente anidación de los mismos y la baja repoblación del hígado receptor.

En este escenario, investigadores del Grupo de Hepatología Experimental del Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia (IIS-La Fe), han confirmado en un trabajo con modelo animal el gran potencial del uso de los hepatocitos aislados de hígado de donantes neonatales para mejorar la eficacia clínica del trasplante celular, particularmente para el tratamiento de enfermedades metabólicas congénitas y evitar o posponer el trasplante de órgano. Los resultados de la investigación, publicados en la revista científica Liver Trasplantation, muestran por primera vez la ventaja de esos hepatocitos -que contienen una mayor porcentaje de células progenitoras hepáticas-, ya que permite una corrección de la hiperbilirrubinemia más eficiente y con duración del efecto a más largo plazo que con los hepatocitos adultos.

Según ha expuesto a Diario Médico Laia Tolosa, investigadora principal de esta trabajo, este enfoque "estos resultados son un avance importante para la terapia celular hepática, ya que su aplicación está limitada por la falta de células de la suficiente calidad funcional que permitan recuperar la función en el enfermo". Para Tolosa, el hecho de que las células neonatales "aniden y repueblen mejor el hígado receptor, permitiría obtener unos efectos a mayor largo plazo y aumentar el número de pacientes susceptibles de recibir este tipo de terapia emergente"

Siguientes pasos
La investigación llevada a cabo en el II La Fe supone un avance para mejorar el tratamiento de esta enfermedad. Tolosa ha apuntado que, dado los resultados prometedores, el siguiente paso es aproximar "este procedimiento experimental a la aplicación clínica del trasplante celular en el tratamiento de enfermedades hepáticas, principalmente en niños con metabolopatías congénitas". Por otra parte, ha concluido la especialista, "se está explorando el uso de otros tipos celulares, como células madre diferenciadas".