HF homocigota: registro y petición para financiar un nuevo fármaco

El Ministerio de Sanidad parece reticente a financiar un nuevo medicamento ya aprobado en Europa para tratar este tipo de hipercolesterolemia familiar.

José A. Plaza. Madrid | japlaza@unidadeditorial.es | 01/06/2015 00:00

Pedro Mata, presidente de la Fundación de Hipercolesterolemia Familiar. (DM)

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La Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HFHo) es una enfermedad rara que afecta a una persona por cada 500.000-un millón de habitantes. Expresada de nacimiento (los padres deben tener HF heterocigota, que padecen 1 de cada 300-400 personas), provoca que el colesterol puedan llegar hasta 1.000 mg/dl. Sin tratamiento, los menores que la padecen pueden sufrir una estenosis aórtica grave y/o un infarto de miocardio antes de los 10 años.

Según explica a DM Pedro Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar, hace más de un año la FDA Americana y la Agencia Europea del Medicamento "aprobaron un fármaco, lomitapida, que puede cambiar el curso evolutivo del trastorno, pero es caro al ser para pocos pacientes". Ministerio y autonomías están negociando la posibilidad de incluirlo en financiación, "pero están muy reticentes".

Contactos con Sanidad
La Fundación Hipercolesterolemia ha remitido una carta al Ministerio de Sanidad en la que lamenta "que la Comisión Interministerial haya decidido que la lomitapida no va a ser reembolsado por el SNS, basando la decisión en la existencia de otras alternativas terapéuticas más baratas". El Ministerio, con firma de Carlos Lens, ha respondido señalando que se añadirá al expediente de evaluación del fármaco toda la información que la Fundación les ha remitido.

Buena parte de esta información a la que alude Lens viene del registro de pacientes que la Fundación ha desarrollado y ha hecho llegar a Sanidad, junto a su petición de financiar el nuevo fármaco. El registro contabiliza 35 casos. De este total, cuatro afectados han fallecido -tres de ellos antes de los 9 años-, el 43 por ciento sufre enfermedad cardiovascular, y otro 27 por ciento muestra patología subclínica.

El 51 por ciento de los afectados son adultos. La media de seguimiento en el registro es de 14 años, con uno de cada tres casos menores de 18 años y el 50 por ciento menores de 10, y una edad media de comienzo del tratamiento de 20 años.

Mata añade que el 90 por ciento recibe tratamiento combinado de estatinas más ezetimiba, y el 30 por ciento añade LDL aféresis. Sólo un paciente con esta última opción alcanza el objetivo terapeútico de acuerdo con las guías nacionales e internacionales, con cifras por debajo de 100mg/dL.

Dos de los afectados están recibiendo lomitapida mediante uso compasivo, y cuatro cuentan con un trasplante hepático. Mata aduce que "si tiene éxito cura el trastorno, pero cuenta con los inconvenientes del coste y del tratamiento inmunosupresor de por vida".

Posible cesión de datos
La Fundación Hipercolesterolemia ha ofrecido al Ministerio el uso del registro. Mata considera que este gesto merece cierta compensación, en beneficio de los pacientes, que espera llegue en forma de reapertura del debate sobre la financiación del nuevo fármaco.

Por el momento, según ha explicado Mata, el Ministerio ya ha prometido que la estrategia en hipercolesterolemia familiar (heterocigota, la más común) se tratará en Consejo Interterritorial antes de final de legislatura.