Disponible en España riociguat, el primer y único fármaco aprobado para la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica

Madrid (11/06/2015) - Redacción

• Este medicamento calificado como huérfano cubre una necesidad médica urgente no satisfecha hasta el momento para los pacientes que no pueden someterse a una intervención quirúrgica, primera opción de tratamiento en una de las variantes más graves de hipertensión pulmonar (HP): la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC)

• Se calcula que hasta un 40 por ciento de estos pacientes son inoperables. Hasta la fecha no había ninguna opción terapéutica para estos pacientes

Las autoridades sanitarias españolas han aprobado recientemente riociguat, primer fármaco aprobado para el tratamiento de la HPTEC, para pacientes inoperables y con hipertensión residual o recurrente post cirugía. Asimismo, ha sido aprobado para hipertensión arterial pulmonar (HAP).

La HPTEC es un tipo de HP, progresiva y potencialmente mortal, en la que se cree que la formación de trombos organizados (oclusión tromboembólica) en los vasos pulmonares causa gradualmente un aumento de la presión en las arterias pulmonares, que resulta en una sobrecarga para el lado derecho del corazón. La HPTEC es una enfermedad rara, comparable en términos de afectación poblacional a la HAP, aunque, hasta la fecha, el número de diagnósticos es menor.

El tratamiento de elección y potencialmente curativo para la HPTEC es la endarterectomía pulmonar (PEA), un procedimiento quirúrgico complejo en el cual se eliminan los trombos y el tejido fibrótico de los vasos pulmonares. Sin embargo, un número considerable de pacientes con HPTEC (20-40 por ciento) no es operable, y en aproximadamente un 35 por ciento de los pacientes la enfermedad persiste o vuelve a aparecer después de la PEA.

El análisis de los datos del estudio CHEST-2 en HPTEC mostró que, al cabo de dos años, la eficacia clínica obtenida en el estudio pivotal CHEST-1 a 16 semanas se mantenía a largo plazo. La tasa de supervivencia de los pacientes después de dos años de tratamiento con riociguat fue del 93 por ciento.

Riociguat es el primer fármaco que ha mostrado una eficacia clínica significativa y mantenida en pacientes con HPTEC inoperable o residual/recurrente.

Asimismo, riociguat ha demostrado eficacia en HAP, como demuestran los resultados del estudio PATENT-1. Igualmente, en HAP el análisis a los dos años del estudio PATENT-2 mostró que se mantenía la mejoría clínica a largo plazo. Al igual que en el estudio CHEST-2, la tasa de supervivencia de los pacientes después de dos años de tratamiento con riociguat en el estudio PATENT-2 fue del 93 por ciento.

Riociguat fue bien tolerado en ambos estudios, mostrando un perfil de seguridad favorable también a largo plazo. El fármaco es un estimulador de la guanilatociclasa soluble (GCs) y es el primer miembro de una nueva clase de compuestos que tienen un mecanismo molecular clave subyacente a la HP. Riociguat es el primer fármaco que está autorizado en dos indicaciones de hipertensión pulmonar potencialmente mortales, la HPTEC y la HAP.

Desde octubre de 2014, la colaboración estratégica mundial de Bayer con Merck & Co., Inc. (conocida como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá) en el campo de los moduladores de la GCs (guanilato ciclasa soluble) ha aunado los esfuerzos de las dos empresas líderes en este campo, que han declarado su intención de hacer un uso pleno de esta clase novedosa y prometedora de compuestos y del potencial que ofrece para beneficio de los pacientes. Riociguat, el primer estimulador de la GCs aprobado y disponible para los pacientes, es el primer producto que forma parte de esta colaboración.

La HP puede afectar a los pacientes de todas las edades, incluidos los niños. Si se deja sin tratamiento, la tasa de mortalidad puede ser más alta que la de ciertas formas de cáncer, incluyendo el cáncer colorrectal y de mama.