Medicamentos hipolepimiantes para mejorar el tratamiento de las anemias

Hasta ahora el único remedio tratamiento para los pacientes con anemia de Diamond-Blackfan (ADB) consistía en el uso de glucocorticoides.

Redacción. Madrid | 11/05/2015 18:12

Se diagnostican cada año entre 25 y 35 niños de Estados Unidos y Canadá con anemia de Diamond-Blackfan. Este raro síndrome causa una deficiencia en la producción de glóbulos rojos, pudiendo tratarse únicamente mediante glucocorticoides, además de transfusiones. Sin embargo estos esteroides causan peligrosos efectos secundarios, incluyendo el retraso en el crecimiento, osteoporosis, cataratas y glaucoma.

Harvey Lodish, miembro fundador del Whitehead Institute, Cambridge, Estados Unidos, realizó una primera aproximación a esta enfermedad en 2007 mediante una pequeña reunión entre investigadores y las familias de los pacientes. Cuando se dieron cuenta de que no estaba claro por qué los glucocorticoides resultaban útiles decidieron dedicarse a este objetivo.

Ahora, la investigación en el laboratorio ha identificado a una célula receptora que cuando se estimula a través de un medicamento para reducir el colesterol y usado con bajas dosis de glucocorticoides provoca un incremento de entre 3 y 5 veces más la producción de glóbulos rojos. La investigación ha sido publicada en Nature y servirá como punto de partida para un próximo estudio clínico de este tratamiento.

A diferencia de las demás anemias, la Diamond-Blackfan no se puede tratar con eritropoyetina (EPO), una hormona que controla la producción de glóbulos rojos haciendo que los progenitores de los glóbulos rojos, llamado colonia formadora de unidades eritroides se dividan y diferencien en eritrocitos. En la ADB las colonias formadoras de unidades eritroides mueren antes de producir glóbulos rojos y los pacientes tienen muy pocas colonias como para hacer que el tratamiento con eritropoyetina resulte efectivo.

En 2010 este laboratorio determinó que los glucocorticoides incrementaban los glóbulos rojos en las anemias resistentes a EPO, incluyendo la ADB a través de un desencadenante formador de unidades eritroides, que son células que al dividirse pueden producir múltiples unidades formadoras de colonias eritroides. Los glucocorticoides incrementan las posibilidades cuando se divide la colonia, haciendo que una o ambas células resultantes continúe como desencadenante en lugar de diferenciarse. Los pacientes tratados con glucocorticoides tienen más desencadenantes unidades formadoras eritroides, lo que se traduce en una producción mayor de estos y, finalmente, más glóbulos rojos.