miércoles, 6 de mayo de 2015

Escasa eficacia a largo plazo de la terapia génica retiniana - DiarioMedico.com

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PUBLICADO EN 'THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE'

Escasa eficacia a largo plazo de la terapia génica retiniana

La eficacia de una terapia génica en pacientes con amaurosis congénita de Leber vinculada a la mutación del gen RPE65 con la administración subretiniana de vectores virales adenoasociados disminuye con el tiempo.
Redacción. Madrid   |  05/05/2015 00:00


Dos estudios que se publican en The New England Journal of Medicine (NEJM) muestran los resultados a largo plazo de una terapia génica en pacientes con amaurosis congénita de Leber vinculada a la mutación del gen RPE65 con la administración subretiniana de vectores virales adenoasociados. Lo más destacable es que la eficacia disminuye con el tiempo, debido a que el sistema de suministro del gen tiene una eficiencia limitada.
Ambos ensayos clínicos fueron abiertos y en fase I-II. El primero de ellos, cuyo primer firmante es Samuel Jacobson, de la Universidad de Pensilvania, describe el seguimiento de tres pacientes con la enfermedad congénita durante entre cinco y seis años. Se les administró una única inyección subretiniana en un ojo, mientras que el otro sirvió de control. Los tres mostraron una mejora de la sensibilidad visual en la región tratada, con un pico de máxima eficacia al cabo de entre uno y tres años. Pero después comenzaba un declive que se prolongaba hasta cuatro o seis años después del tratamiento, acompañado de una continua pérdida de fotorreceptores. Esta degeneración se producía prácticamente al mismo ritmo que en la retina no tratada, a pesar de la mejoría inicial.
En el segundo estudio, encabezado por James Bainbridge, del University College de Londres, 12 pacientes recibieron un tratamiento similar al anterior. Tras un modesta mejoría inicial, al cabo de entre seis y doce meses se empezó a registrar una reducción de eficacia, que en algunos casos llevó a la pérdida de todos los beneficios asociados a la terapia a los tres años.
Estos dos estudios han servido para comprender mejor aspectos como la seguridad, la inmunogenicidad o la relación dosis-respuesta, pero no han logrado un método de corrección permanente.

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