La terapia génica mejora los síntomas en una inmunodeficiencia

e recuerda que estos resultados afianzan una línea de investigación, y se suman a anteriores trabajos.

Redacción. Madrid | 22/04/2015 00:00

La terapia génica ha mejorado los síntomas de siete niños y adolescentes con el síndrome de Wiskott-Aldrich, una rara inmunodeficiencia que produce infecciones y eccema grave, así como otros síntomas de autoinmunidad.

La terapia consistió en recoger células madre hematopoyéticas de los pacientes que, una vez tratadas para corregir su alteración genética, se reinfundieron a través de una inyección intravenosa.

Marina Cavazzana, del Hospital Infantil Necker, en París, es la autora principal del estudio, donde aplicaron el tratamiento en siete pacientes entre diciembre de 2010 y enero de 2014. Los médicos realizaron un seguimiento de 9 a 42 meses, cuyos resultados publican ahora en JAMA.

De los siete pacientes, seis experimentaron una mejoría clínica tras la terapia génica, que fue bien tolerada. Uno de los enfermos falleció por una enfermedad infecciosa previa al tratamiento.

En el resto se resolvieron las complicaciones infecciosas tras la terapia, y tres de ellos interrumpieron la terapia antibiótica. El eccema grave también mejoró en todos los pacientes afectados, así como los signos y síntomas de autoinmunidad. En un editorial sobre el estudio en JAMA se recuerda que estos resultados afianzan una línea de investigación, y se suman a anteriores trabajos.