El CHMP recomienda JINARC para su aprobación en la UE, primer tratamiento farmacéutico para poliquistosis renal autosómica dominante

Tokio (03/03/2015) - Redacción

• Tolvaptan, descubierto y desarrollado en Japón por Otsuka Pharmaceutical, fue aprobado por primera vez para tratar la PQRAD en 2014

• En un ensayo clínico Fase III en pacientes con PQRAD, tolvaptan ha demostrado una reducción estadísticamente significativa en la tasa de crecimiento anual del volumen renal total del 49% versus placebo, y una reducción del 30% en la pérdida de función renal vs placebo

• La PQRAD es una enfermedad rara, potencialmente mortal, que provoca discapacidad crónica y para la cual, a día de hoy, no existe ningún tratamiento específico

Otsuka Pharmaceutical ha anunciado que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado JINARC (tolvaptan) para su aprobación. Este tratamiento ha sido recomendado para enlentecer la progresión del desarrollo de quistes y la insuficiencia renal de la poliquistosis autosómica dominante (PQRAD) en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadios 1 a 3 en el momento de inicio del tratamiento y que presentan características de rápida progresión de su enfermedad.

Tolvaptan ha estado en desarrollo durante más de 26 años gracias a la perseverancia y a los esfuerzos que han realizado los investigadores del centro de investigación de Otsuka en Japón. Tras el descubrimiento, en 2004, de las vías de señalización celular que causan la proliferación y el aumento de tamaño de los quistes renales, Otsuka decide dedicar sus esfuerzos a desarrollar un fármaco para esta enfermedad de la mano de los principales expertos mundiales en PQRAD.

La recomendación del CHMP se basa en los datos del mayor estudio clínico llevado a cabo en pacientes con PQRAD hasta la fecha -el estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: el estudio TEMPO 3:41. Se alcanza el objetivo principal de este estudio de 3 años de duración, demostrando reducir casi a la mitad (49 por ciento) el incremento anual del volumen renal total (VRT) con tolvaptan frente a placebo (p<0,001) de manera estadísticamente significativa. Además, el estudio ha demostrado que tolvaptan reduce significativamente la pérdida de la función renal en un 30 por ciento frente a placebo (p<0,001). La incidencia global de efectos secundarios observados en los pacientes con PQRAD tratados con tolvaptan en el ensayo TEMPO 3:4 fue comparable a la de los pacientes tratados con placebo.

El 5 de agosto de 2013 tolvaptan recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la PQRAD por parte de la Comisión Europea. La designación de tolvaptan como medicamento huérfano pone de relieve el reconocimiento por parte de la EMA de que la PQRAD es una enfermedad rara, potencialmente mortal, que provoca discapacidad crónica y para la cual, a día de hoy, no existe ningún tratamiento específico.

"Esta recomendación supone un paso hacia adelante en nuestro camino de proporcionar el primer tratamiento a nivel mundial modificador de la enfermedad para los pacientes en Europa con PQRAD, una enfermedad genética, crónica y progresiva", ha dicho Ole Vahlgren, consejero delegado y presidente de Otsuka Europa. "En Otsuka nos esforzamos por desarrollar medicamentos que aporten una solución a necesidades médicas no satisfechas y estamos deseando conocer la decisión final de la Comisión Europea".

La PQRAD es la nefropatía hereditaria más frecuente y se caracteriza principalmente por el desarrollo y crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en el riñón. El crecimiento y la proliferación de quistes en ambos riñones conduce al progresivo deterioro de la función renal, y aproximadamente la mitad de los pacientes presentan enfermedad renal terminal (ERT) y requieren terapia renal sustitutiva (TRS) ya sea en forma de diálisis o de trasplante renal el alrededor de los 54 años. La PQRD es la cuarta causa de enfermedad renal terminal en el adulto y representa en torno al 10 por ciento de los pacientes con ERT que necesitan TRS.