Fármaco experimental con aceite sintético para la enfermedad de Huntington

Un estudio preliminar demuestra el potencial del fármaco experimental para tratar esta enfermedad hereditaria que conlleva el deterioro de las células nerviosas del cerebro.

El tratamiento ha sido desarrollado por Ultragenyx Pharmaceutical a partir de un triglicérido sintéticodel aceite llamado triheptanoina y el estudio preliminar ha sido publicado en la revista “Neurology”. El fármaco experimental demuestra su potencial para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, una enfermedad hereditaria que conlleva el deterioro de las células nerviosas del cerebro. Los primeros síntomas suelen aparecer entre los 30 y 50 años, y afectan a áreas cerebrales que intervienen en el control de los movimientos, la memoria, las habilidades cognitivas, las emociones o el comportamiento. Según uno de los autores del estudio, Fanny Mochel, del hospital universitario Pitié-Salpêtrière, en París (Francia), los resultados del estudio demuestran que este fármaco “puede mejorar el perfil metabólico cerebral en etapas tempranas de la enfermedad”.

Para el estudio, los investigadores utilizaron imágenes de resonancia magnética para analizar en nueve pacientes en estadios iniciales el perfil energético antes, durante y después de que el cerebro fuera estimulado mediante una prueba visual, y se compararon los resultados con los de otras 13 personas sin la enfermedad. Durante la segunda parte del estudio sólo las personas con la enfermedad de Huntington recibieron la triheptanoina que, al estar formada por ácidos grasos especiales, permite proporcionar energía alternativa a la glucosa en el cerebro. Los 10 participantes, entre ellos, cinco de los que estuvieron en la primera parte del estudio, tomaron el aceite durante las comidas, tres o cuatro veces al día, a lo largo de un mes. Posteriormente se sometieron de nuevo a la prueba de estimulación visual y, en esta ocasión, su metabolismo cerebral era normal.