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Promover el desarrollo de un medicamento huérfano

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El creciente número de enfermedades raras que esperan tratamiento es un importante asunto de salud pública. Con frecuencia la escasez de incentivos para los productores de medicamentos y la falta de documentación que confirman las aplicaciones, limitan el número de nuevos medicamentos huérfanos.

Legislación de los Medicamentos Huérfanos

La legislación de los Medicamentos Huérfanos tiene por objeto proporcionar incentivos a las compañías farmacéuticas para que desarrollen y comercialicen medicamentos que sirvan para tratar enfermedades raras.

En Estados Unidos se estableció un innovador precedente en 1983 con la Ley de Medicamentos Huérfanos. En los 1990s, primero Japón y después Australia, aprobaron legislaciones para los medicamentos huérfanos.

La revolución llegó a Europa en 1999, con el Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos (Reglamento EC n° 141/2000), adoptado por el Parlamento Europeo el 16 de Diciembre de 1999 y publicado en enero de 2000.

EURORDIS representó a la comunidad de los pacientes de enfermedades raras abogando por la adopción de esta legislación. Tras la adopción del reglamento, se creó un comité de la UE llamado el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) para revisar las solicitudes de aquellos medicamentos que buscaban la calificación de “huérfanos” en Europa.

Historia de la legislación de los Medicamentos Huérfanos

1983 – Primera Ley de Medicamentos Huérfanos en Estados Unidos
1990s – Legislación de Medicamentos Huérfanos adoptada por Singapur (91) Japón (93) y Australia (97)
1999 –Adopción del Reglamento sobre los Medicamentos Huérfanos por el Parlamento Europeo
2000 – Creación del Comité para los Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) en la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en Londres

Incentivos que otorga el Reglamento de la UE:

Exclusividad de Mercado en la UE

Un medicamento huérfano recibe una autorización de comercialización de la EMA (Agencia Europea del Medicamento). No pueden comercializarse productos similares durante 10 años desde que se recibe la autorización de comercialización. En el caso de medicamentos de uso pediátrico se extiende a 12 años.

Protocolo de asistencia

La EMA proporciona protocolos de asistencia (consejo científico para los medicamentos huérfanos) a las industrias farmacéuticas en forma de consejo científico sobre las distintas pruebas y ensayos clínicos necesarios para el desarrollo de un medicamento. Se da esta información sin coste o con un coste reducido para optimizar el desarrollo de los medicamentos huérfanos y para asegurar un mejor cumplimiento de los requisitos reguladores europeos.

Reducción de gastos

Durante el proceso de aprobación se designa la exención de pago y coste reducido para la designación huérfana. Se aplican a la autorización de comercialización, inspecciones, variaciones y protocolo de asistencia.

Investigación financiada por la UE

Las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos tienen derecho a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros, además de iniciativas que apoyen la investigación y el desarrollo. Esto incluye el Programa Marco de la Comunidad europea.

Procedimiento centralizado de los Medicamentos Huérfanos a nivel europeo

Los pasos del procedimiento centralizado de los medicamentos huérfanos en Europa, desde la solicitud para la designación huérfana hasta la autorización de comercialización, estàn mostrado en este ejemplo.