ENFERMEDADES RARAS
Patentan el reposicionamiento de un fármaco para combatir una enfermedad rara que destruye la mielina
JANO.es · 04 diciembre 2014 00:05
Se trata del temsirolimus, que consigue detener en animales el proceso de degeneración neuronal y motriz que causa la X-ALD.
Investigadores de la Fundación Centro de Investigación Príncipe Felipe (CIPF), en colaboración con el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL), han patentado el reposicionamiento de un fármaco ya existente en el mercado como paliativo de una enfermedad que destruye la mielina, y que "hasta la fecha no tenía tratamiento alguno", según ha informado el centro en un comunicado.
La X-adrenoleucodistrofia (X-ALD), que afecta principalmente al sistema nervioso central y a las glándulas suprarrenales, destruye la mielina que aísla los nervios en el cerebro y la médula espinal (desmielinización), lo que reduce la capacidad de las neuronas para transmitir información al cerebro.
El fármaco en cuestión -el temsirolimus-, que se ha empleado para tratar otras patologías, "consigue detener en animales el proceso de degeneración neuronal y motriz que causa la X-ALD", reza la nota.
La patente ha sido posible gracias a la colaboración de los Dres. Aurora Pujol, del IDIBELL, y Erwin Knecht, del CIPF, responsables de los grupos U-759 y U-721. Ambos investigan enfermedades raras dentro del CIBER (Centros de Investigación Biomédica en Red).
Pujol y Knecht han comprobado que el tratamiento con temsirolimus consigue que ratones modelo de X-ALD recuperen su actividad autofágica y se frene el avance de la enfermedad. "Se trata de un gran avance médico y un rayo de esperanza para los pacientes que padecen esta enfermedad puesto que antes de nuestro descubrimiento no existía tratamiento alguno", ha afirmado la Dra. Pujol.
La película 'El aceite de la vida', protagonizada por Susan Sarandon, estuvo inspirada en Lorenzo Odone --que falleció a causa de esta patología-- y "ayudó a dar visibilidad y sensibilizar a la sociedad acerca de esta enfermedad rara".
La X-adrenoleucodistrofia (X-ALD), que afecta principalmente al sistema nervioso central y a las glándulas suprarrenales, destruye la mielina que aísla los nervios en el cerebro y la médula espinal (desmielinización), lo que reduce la capacidad de las neuronas para transmitir información al cerebro.
El fármaco en cuestión -el temsirolimus-, que se ha empleado para tratar otras patologías, "consigue detener en animales el proceso de degeneración neuronal y motriz que causa la X-ALD", reza la nota.
La patente ha sido posible gracias a la colaboración de los Dres. Aurora Pujol, del IDIBELL, y Erwin Knecht, del CIPF, responsables de los grupos U-759 y U-721. Ambos investigan enfermedades raras dentro del CIBER (Centros de Investigación Biomédica en Red).
Pujol y Knecht han comprobado que el tratamiento con temsirolimus consigue que ratones modelo de X-ALD recuperen su actividad autofágica y se frene el avance de la enfermedad. "Se trata de un gran avance médico y un rayo de esperanza para los pacientes que padecen esta enfermedad puesto que antes de nuestro descubrimiento no existía tratamiento alguno", ha afirmado la Dra. Pujol.
La película 'El aceite de la vida', protagonizada por Susan Sarandon, estuvo inspirada en Lorenzo Odone --que falleció a causa de esta patología-- y "ayudó a dar visibilidad y sensibilizar a la sociedad acerca de esta enfermedad rara".
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