La FDA ayuda a luchar contra la anemia de la célula falciforme
En esta página:
- ¿Qué es la ACF?
- ¿Cómo se trata la ACF en la actualidad?a>
- ¿Cómo alienta la FDA la creación de nuevos tratamientos?
La anemia de células falciformes (ACF), anemia falciforme o drepanocitosis es el trastorno sanguíneo hereditario más común en los Estados Unidos. Afecta a alrededor de 100,000 niños y adultos nacionalmente, y a millones de personas en todo el mundo. Para prevenir y tratar sus graves complicaciones, se necesitan nuevos tratamientos. Es por eso que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos está colaborando con los pacientes y los grupos interesados, entre ellos académicos y la industria farmacéutica, para ayudar a crear nuevos tratamientos contra la ACF.
¿Qué es la ACF?
La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos genéticos que más comúnmente afectan a las personas de ascendencia africana, explica la Dra. Jonca Bull, M.D., directora de la Oficina de Salud de las Minorías. La ACF también puede afectar a los hispanos, los asiáticos, y las personas de ascendencia mediterránea y del Oriente Medio.
Más de 3 millones de personas en los Estados Unidos, incluyendo a uno de cada doce afroamericanos, son portadores del rasgo drepanocítico de la anemia falciforme, el gen que tiene el potencial de permitir que sus hijos hereden la enfermedad. En los Estados Unidos, la prueba para detectar la anemia falciforme y el rasgo drepanocítico se realiza al nacer. Un bebé que nace con anemia falciforme hereda un gen del trastorno de ambos padres.
La ACF es una enfermedad crónica y debilitante. Los glóbulos rojos de las personas que la padecen tienen una forma anormal, como de “hoz”, que hace que se atoren en los vasos sanguíneos pequeños, obstruyendo el flujo de sangre y oxígeno hacia los órganos principales del cuerpo. Estas obstrucciones pueden causar dolor intenso, daño a los órganos o hasta un derrame cerebral. Entre otras complicaciones están: susceptibilidad a las infecciones, fatiga y retraso en el crecimiento.
La gravedad de la ACF varía de una persona a otra. La mayoría de quienes padecen la enfermedad tendrá una esperanza de vida reducida.
¿Cómo se trata la ACF en la actualidad?
Las terapias actuales son limitadas e incluyen un medicamento llamado hidroxiurea, mismo que fue aprobado por la FDA en 1998. Los trasplantes de médula ósea o de células madre pueden ser una alternativa de tratamiento para los pacientes más jóvenes con una ACF severa, pero estas intervenciones pueden ir acompañadas de efectos secundarios graves y potencialmente mortales. Para estos trasplantes, que son costosos, también es necesario identificar un donante de médula ósea o de células madre adecuado. La mayoría de las personas no puede recibir estos trasplantes. Además, se pueden usar transfusiones de sangre para tratar la anemia, la cual es una complicación común de la ACF.
“A la mayoría de los pacientes con ACF se les trata con hidroxiurea, medicamentos para el dolor e hipertransfusiones, y son hospitalizados cuando se producen crisis”, explica la Dra. Ann T. Farrell, M.D., directora de la Sección de Productos Hematológicos del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. Las hipertransfusiones se llevan a cabo con regularidad y por largo tiempo para prevenir complicaciones.
“Por desgracia, aunque algunos pacientes experimentarán una reducción en el número de crisis y hospitalizaciones con los tratamientos actuales, otros no verán mitigarse sus síntomas en lo absoluto y la enfermedad seguirá avanzando”, agrega. “Urgen terapias mejores”.
¿Cómo alienta la FDA la creación de nuevos tratamientos?
La FDA continúa colaborando con las partes interesadas —entre ellas pacientes, académicos y empresas que desarrollan tratamientos— para mejorar las alternativas terapéuticas con las que cuentan las personas con ACF, afirma la Dra. Bull. Hay un número creciente de productos nuevos en ciernes, y los investigadores están explorando nuevos enfoques para el tratamiento de la ACF.
“Estos posibles tratamientos están en diferentes etapas de desarrollo, incluyendo ensayos clínicos tanto iniciales como avanzados”, abunda la Dra. Farrell.
Las empresas que formulan productos para tratar la anemia falciforme pueden pedirle a la FDA que les conceda la designación de “vía rápida”, un régimen normativo que facilita las consultas entre los auspiciantes de los fármacos y la dependencia. “Conceder esto permite interacciones oportunas y más frecuentes con la FDA para hablar de cualesquier problemas que surjan durante el desarrollo, tales como el diseño de la fabricación y los ensayos”, afirma la Dra. Farrell. El propósito de estas consultas es llevar nuevos productos al mercado más rápido.
La FDA también puede facilitar la creación de nuevos tratamientos para la ACF designando a ciertos medicamentos y productos biológicos como “productos huérfanos”. Esta designación es posible para los productos destinados al tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas al año en los Estados Unidos. Los auspiciadores de un medicamento o un producto biológico designados como huérfanos pueden reunir los requisitos para recibir créditos fiscales y exclusividad para la comercialización, entre otros incentivos.
Como la ACF es un problema global, la FDA alienta a la industria farmacéutica a crear tratamientos a nivel internacional, agrega la Dra. Farrell. Ahora, las empresas llevan a cabo ensayos clínicos, no sólo en los Estados Unidos, sino también en Europa y África.
La FDA se ha reunido con los pacientes para conocer más acerca de sus experiencias con la ACF y sus opiniones sobre los tratamientos existentes. La dependencia exploró estas cuestiones en una reunión de Formulación de Medicamentos Enfocada en el Paciente (la quinta de ellas) celebrada el 7 de febrero de 2014, y publicó el informe completo en línea en octubre de 2014.
“Conocer la perspectiva del paciente —qué síntomas son los que más les molestan y dónde les gustaría ver que se enfocaran los tratamientos— es importante en el desarrollo de nuevas terapias”, reflexiona la Dra. Farrell. “Durante la reunión, los pacientes dejaron bien claro que los síntomas que más les importan en lo que su enfermedad respecta son el dolor crónico y agudo, los derrames cerebrales, la fatiga y las alteraciones del sueño. Los pacientes también expresaron su disposición de participar en ensayos clínicos con el fin de identificar nuevos tratamientos para su enfermedad”.
Los 300 participantes de la reunión también confirmaron que la anemia falciforme tiene una amplia gama de efectos sobre la salud y que los desafíos para un control adecuado de la enfermedad rebasan por mucho la disponibilidad de los tratamientos médicos, informa la Dra. Farrell. Al presente, están previstas reuniones públicas adicionales con consumidores, académicos y otros grupos interesados.
“La Sección de Productos Hematológicos de la FDA considera la creación de nuevos tratamientos contra la ACF una alta prioridad. Continuaremos facilitando la resolución de problemas en conjunción con los auspiciadores tanto como nos sea posible, con el fin de ayudar a despejar los obstáculos para la formulación de nuevos productos”, afirma la Dra. Farrell.
“Nos compadecemos de estos pacientes porque tienen que vivir con las consecuencias devastadoras de esta enfermedad crónica”, añade. “Para la FDA, es importante ayudar tanto como podamos”.
Este artículo está disponible en la página de Artículos para el Consumidor de la FDA, en la cual se publican las últimas novedades sobre todos los productos regulados por la FDA.
October 14, 2014
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