El Estudio SPARK revela nuevos datos positivos de Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina)

Es el único medicamento en Europa administrado en combinación con modificaciones en la dieta y diseñado para reducir la concentración de fenilalanina en la sangre y en el cerebro para prevenir los efectos debilitantes de la fenilcetonuria.

El estudio SPARK (Safety Pediatric EfficAcy PhaRmacokinetic with Kuvan) ha alcanzado su objetivo principal al evidenciar que añadir dosis de 10 o 20 mg/kg/día de Kuvan (dihidrocloruro de sapropterina) a una dieta baja en fenilalanina incrementa significativamente la tolerancia a este aminoácido en niños menores de 4 años con fenilcetonuria. Así se ha puesto de manifiesto durante la celebración del Simposio Anual de la Sociedad para el Estudio de los Errores Congénitos delMetabolismo(SSIEM), celebrado recientemente en Innsbruck (Austria).

Según los resultados del estudio SPARK, un trabajo en Fase IIIb, multicéntrico, abierto, aleatorio y controlado, los resultados en la semana 26 reflejan que la tolerancia a la fenilalanina se incrementa en 30,5 mg/kg/día más en pacientes menores de 4 años que habían demostrado previamente a través de un test ser respondedores a Kuvan y fueron tratados con el fármaco además de seguir una dieta baja en fenilalanina, en comparación con quienes tan solo siguieron la dieta restrictiva.

Así, el grupo de pacientes que recibió tratamiento con dihidrocloruro de sapropterina mostró una tolerancia media ajustada a la fenilalanina de 80,6 mg/kg/día tras 26 semanas de tratamiento en comparación con 50,1 mg/kg/día en el grupo de pacientes que únicamente realizó la dieta (∆ 30,5 mg/kg/día).

Según Ania Muntau, del Centro Médico Universitario Hamburg-Eppendorf (Hamburgo, Alemania) e investigadora principal de SPARK,“este estudio se diseñó para investigar si los niños menores de 4 años con fenilcetonuria tenían la posibilidad de beneficiarse de añadir el tratamiento con Kuvan a su dieta baja en fenilalanina”. Además, la experta explica que “es la primera vez que se realiza un estudio controlado en este perfil de población y los resultados del estudio pueden cambiar las estrategias de tratamiento de forma significativa, comenzando el tratamiento farmacológico de manera inmediata en recién nacidos diagnosticados con fenilcetonuria y respondedores a dihidrocloruro de sapropterina”.

Luciano Rossetti, vicepresidente ejecutivo y responsable global de I+D de Merck Serono, destaca el compromiso de la compañía con garantizar un mejor control de la fenilcetonuria en los afectados por la enfermedad: “Aunque es una enfermedad rara, sabemos que la fenilcetonuria puede tener consecuencias graves y de largo alcance si no se controla de manera adecuada desde el nacimiento. Estos resultados continúan ampliando los conocimientos cada vez mayores de la comunidad médica acerca de la fenilcetonuria en bebés y niños pequeños”.