Un ensayo en fase I reaviva la estrategia de la terapia génica en VIH

Un estudio presenta una terapia génica que podría reducir la carga viral del virus del sida (VIH) sin necesidad de terapia farmacológica.

Redacción. Madrid | 06/03/2014 00:00

Un estudio en fase I con doce pacientes infectados por el virus del sida (VIH) presenta una terapia génica que podría reducir la carga viral sin necesidad de terapia farmacológica. El trabajo, que se publica hoy en The New England Journal of Medicine, se ha basado en la modificación genética de los linfocitos T de los propios pacientes para imitar la resistencia natural al VIH; esa resistencia, identificada en el uno por ciento de la población general, se produce gracias a la mutación CCR5-delta-32, que en las células inmunes reduce la expresión de las proteínas de superficie CCR5, lo que impide la entrada al VIH. Ese mecanismo de resistencia explica la curación del "paciente de Berlín", que recibió un trasplante de las células de un donante con la mutación, y que se ha intentado reproducir de momento sin éxito. En el trabajo que aparece hoy participa un grupo de científicos de la Universidad de Pensilvania, la Facultad de Medicina Albert Einstein y la compañía Sangamo BioSciences; estos últimos han desarrollado el sistema de edición genómica basado en las nucleasas Zinc-Finger.

Una vez modificados los linfocitos T de los pacientes para que expresaran la mutación, se introdujeron en dos cohortes de pacientes -una infusión de unos 10.000 millones de células- entre mayo de 2009 y julio de 2012. Seis de los enfermos dejaron la terapia antirretroviral durante más de 12 semanas, a las cuatro después de la infusión; los otros seis siguieron con el tratamiento. La carga viral se redujo en cuatro pacientes que interrumpieron la terapia, uno de ellos por debajo del nivel detectable; después se comprobó que ese paciente tenía la mutación heterocigótica.