Tibios resultados de la terapia génica en la enfermedad de Parkinson

La inoculación de tres genes productores de dopamina con un vector lentiviral ha demostrado cierta eficacia en Parkinson en un ensayo preliminar.

Reacción. Madrid | 10/01/2014 00:00

J. Víctor García, en su laboratorio (Universidad North Caroline). (Universidad de North Caroline)

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La inoculación de tres genes productores de dopamina con un vector lentiviral ha demostrado cierta eficacia en Parkinson, en un ensayo preliminar que dirige Stéphane Palfi, neurocirujano del Hospital Henri-Mondor (Créteil, Francia). Según publica hoy en The Lancet, las tres dosis diferentes de la terapia inyectadas en la región estriatal del cerebro han resultado seguras y tolerables, y han mejorado algo los signos motores.

La terapia génica (ProSavin) se ha administrado a 15 pacientes de entre 48 y 65 años con Parkinson avanzado que ya no respondían a tratamientos convencionales. Los efectos indeseados fueron discinesias de leves a moderadas (20 casos en 11 pacientes), y oscilaciones al azar, on-off, (12 eventos en 9 sujetos).

Los pacientes experimentaron cierta mejoría tanto a los seis como a los doce meses. No obstante, los autores advierten de que, "aunque los hallazgos avalan expectativas de eficacia, la magnitud de estos efectos está dentro del rango del placebo registrado en otros ensayos sobre cirugía en Parkinson, y deben interpretarse con precaución". En un editorial, Jon Stoessl, de la Universidad de British Columbia (Vancouver), matiza que si bien es la primera vez que el vector lentiviral se aplica con éxito en una patología neurológica, la terapia actúa sobre los síntomas motores, los que más opciones terapéuticas disponen frente a los no motores del Parkinson".