Votubia, aprobado en la UE para pacientes con tumores renales no cancerosos asociados con el complejo de esclerosis tuberculosa
Basilea (Suiza) (13/11/2012) - Redacción
Antes de esta aprobación del fármaco de Novartis, la intervención quirúrgica era la única opción disponible en Europa para los pacientes con CET
Novartis ha recibido la aprobación de la Comisión Europea para los comprimidos de Votubia (everolimus) para el tratamiento de pacientes adultos con angiomiolipoma renal asociado con el complejo de esclerosis tuberculosa (CET) con riesgo de presentar complicaciones (en base a factores como el tamaño del tumor o la presencia de aneurisma o de tumores múltiples o bilaterales), que sin embargo no necesitan ser operados con inmediatez. Esta es la primera aprobación de un tratamiento médico para esta población de pacientes en Europa.
"Los angiomiolipomas renales afectan a la inmensa mayoría de pacientes con CET, y con el tiempo pueden provocar síntomas debilitantes, un deterioro de la función renal y en algunos casos pueden hacer necesario un trasplante de riñón o la diálisis", asegura el doctor Chris Kingswood, del Royal Sussex County Hospital, Brighton, Reino Unido. "Esta aprobación supone un importante avance para el tratamiento de la enfermedad en Europa y ofrece a los médicos una opción no quirúrgica para el manejo de los tumores renales relacionados con el CET", añade.
La aprobación se basa en los datos del ensayo de Fase III EXIST-2 (Examen de everolimus en un estudio de CET), que demostró que el 42 por ciento de los pacientes que recibieron everolimus mostraron una respuesta del angiomiolipoma en comparación con el cero por ciento de los pacientes del grupo placebo. La evidencia se basa en los análisis sobre el cambio del volumen del angiomiolipoma. La mediana del tiempo hasta la progresión del angiomiolipoma fue de 11,4 meses en el grupo del placebo, y no se alcanzó en el grupo de everolimus.
"Los pacientes europeos con angiomiolipoma renal asociado con CET cuentan por primera vez con una opción no quirúrgica eficaz", afirma Hervé Hoppenot, presidente de Novartis Oncology. "Esta aprobación refuerza el potencial que Votubia ofrece al tratamiento de un amplio abanico de manifestaciones asociadas con el CET, una enfermedad debilitante y crónica que aún presenta necesidades críticas no satisfechas".
Hasta el 80 por ciento de los pacientes con CET, una enfermedad genética que puede provocar la formación de tumores no cancerosos en órganos vitales, desarrollan angiomiolipomas renales. Los tumores suelen presentarse en edades comprendidas entre los 15 y los 30 años y aumentan su frecuencia con la edad. Con el paso del tiempo, estos tumores renales pueden crecer lo suficiente como para provocar hemorragias internas graves que necesitan de intervenciones quirúrgicas de urgencia, como la embolización o la nefrectomía, y provocar fallos renales o enfermedades cardiovasculares.
Además, el manejo de estos tumores no resulta sencillo, ya que pueden ser bastante numerosos y con frecuencia se encuentran además en ambos riñones. En la UE, alrededor de 7.000 pacientes de CET presentan tumores renales crecientes que presentan riesgo de hemorragia.
Everolimus
Everolimus inhibe mTOR, una proteína presente en numerosas vías de señalización interna que causan tumores. El CET resulta de una serie de defectos en los genes TSC1 y TSC2. Cuando estos genes son defectuosos, la actividad de mTOR aumenta, lo cual puede propiciar el crecimiento descontrolado la proliferación de las células tumorales, así como el aumento del tamaño de los vasos sanguíneos y alteraciones en el metabolismo celular. Los datos preclínicos demuestran que everolimus reduce la proliferación celular y el crecimiento de los vasos sanguíneos al inhibir la actividad de mTOR en su vía de señalización.
La aprobación de la UE llega después del veredicto favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en relación a Votubia de septiembre de 2012 para el tratamiento del angiomiolipoma renal asociado con el CET, y es de aplicación en sus 27 Estados miembros, así como en Islandia y Noruega.
"Los angiomiolipomas renales afectan a la inmensa mayoría de pacientes con CET, y con el tiempo pueden provocar síntomas debilitantes, un deterioro de la función renal y en algunos casos pueden hacer necesario un trasplante de riñón o la diálisis", asegura el doctor Chris Kingswood, del Royal Sussex County Hospital, Brighton, Reino Unido. "Esta aprobación supone un importante avance para el tratamiento de la enfermedad en Europa y ofrece a los médicos una opción no quirúrgica para el manejo de los tumores renales relacionados con el CET", añade.
La aprobación se basa en los datos del ensayo de Fase III EXIST-2 (Examen de everolimus en un estudio de CET), que demostró que el 42 por ciento de los pacientes que recibieron everolimus mostraron una respuesta del angiomiolipoma en comparación con el cero por ciento de los pacientes del grupo placebo. La evidencia se basa en los análisis sobre el cambio del volumen del angiomiolipoma. La mediana del tiempo hasta la progresión del angiomiolipoma fue de 11,4 meses en el grupo del placebo, y no se alcanzó en el grupo de everolimus.
"Los pacientes europeos con angiomiolipoma renal asociado con CET cuentan por primera vez con una opción no quirúrgica eficaz", afirma Hervé Hoppenot, presidente de Novartis Oncology. "Esta aprobación refuerza el potencial que Votubia ofrece al tratamiento de un amplio abanico de manifestaciones asociadas con el CET, una enfermedad debilitante y crónica que aún presenta necesidades críticas no satisfechas".
Hasta el 80 por ciento de los pacientes con CET, una enfermedad genética que puede provocar la formación de tumores no cancerosos en órganos vitales, desarrollan angiomiolipomas renales. Los tumores suelen presentarse en edades comprendidas entre los 15 y los 30 años y aumentan su frecuencia con la edad. Con el paso del tiempo, estos tumores renales pueden crecer lo suficiente como para provocar hemorragias internas graves que necesitan de intervenciones quirúrgicas de urgencia, como la embolización o la nefrectomía, y provocar fallos renales o enfermedades cardiovasculares.
Además, el manejo de estos tumores no resulta sencillo, ya que pueden ser bastante numerosos y con frecuencia se encuentran además en ambos riñones. En la UE, alrededor de 7.000 pacientes de CET presentan tumores renales crecientes que presentan riesgo de hemorragia.
Everolimus
Everolimus inhibe mTOR, una proteína presente en numerosas vías de señalización interna que causan tumores. El CET resulta de una serie de defectos en los genes TSC1 y TSC2. Cuando estos genes son defectuosos, la actividad de mTOR aumenta, lo cual puede propiciar el crecimiento descontrolado la proliferación de las células tumorales, así como el aumento del tamaño de los vasos sanguíneos y alteraciones en el metabolismo celular. Los datos preclínicos demuestran que everolimus reduce la proliferación celular y el crecimiento de los vasos sanguíneos al inhibir la actividad de mTOR en su vía de señalización.
La aprobación de la UE llega después del veredicto favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en relación a Votubia de septiembre de 2012 para el tratamiento del angiomiolipoma renal asociado con el CET, y es de aplicación en sus 27 Estados miembros, así como en Islandia y Noruega.
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