La quimioterapia mejora la terapia génica en niños burbuja

Aunque se ha llevado a cabo en un pequeño número de pacientes, un estudio demuestra que añadir quimioterapia a la terapia génica mejora resultados en inmunodeficiencia combinada.

Redacción | 11/09/2012 00:00

Un nuevo modelo de terapia génica resulta seguro para restaurar el sistema inmune en niños con inmunodeficiencia combinada grave, más conocidos como los niños burbuja.

En un estudio a once años, el grupo de Donald Kohn, del Centro de Medicina Regenerativa y Células Madre de la universidad de California en Los Ángeles (UCLA), ha constatado en diez niños con dicha enfermedad que las altas dosis de quimioterapia asociadas a terapia génica pueden ayudar a eliminar las células de la médula ósea que no son capaces de producir desaminasa de adenosina (ADA), necesaria para la supervivencia de los leucocitos.

Kohn ha apuntado que su grupo ha redefinido la terapia génica con quimioteria, y ha visto que es mejor que otros métodos que se han empleado en el trabajo para restaurar la función inmunitaria en tres de los seis niños que recibieron el tratamiento combinado. Los resultados del trabajo se publican en el último número de Blood.

Modificación
En el citado estudio se emplearon dos vectores virales para la liberación de los genes ADA en las células de la médula ósea de los pacientes. Cuatro de los diez pacientes que participaron en el estudio siguieron con la terapia de reemplazo de la enzima durante el tiempo sometidos a terapia génica. No se constataron efectos adversos, pero su sistema inmunitario no se restauró.

En los siguientes seis pacientes, la terapia con la enzima se detuvo y se administró una pequeña dosis de quimioterapia antes de comenzar con la terapia génica. En este grupo sí que se consiguió normalizar el sistema inmunitario.

Para los autores del trabajo, se trata de unos hallazgos interesantes. Ahora queda pendiente poder ajustar mejor la dosis de quimioterapia.